Список болезней, лечение которых обеспечивается государством, пополнили врождённые иммунодефицитные состояния, мышечная дистрофия, склерозирующий панэнцефалит и болезни Гоше и Помпе
Подробнее
CAR-T — это Т-клетки, которым в лаборатории добавляют особый рецептор (CAR), позволяющий точно находить клетки болезни, например, поражённые генетическими мутациями.
Подробнее
Мероприятие пройдет 29 ноября 2025 года с 13:00 до 17:00 очно в г. Москве и через платформу онлайн-подключения.
Подробнее
WAGR-синдром — заболевание, возникающее из-за потери небольшого участка 11-й хромосомы, где расположены гены, отвечающие за развитие глаз, почек и нервной системы.
Подробнее
В 2026–2027 гг. в неонатальный скрининг может быть включено тестирование на болезни Гоше и Помпе, мукополисахаридоз I типа, болезнь Пика А/Б, болезни Краббе и Фабри.
Подробнее
В последние годы ситуация в России начала меняться: отечественные учёные и биотехнологические компании активно разрабатывают собственные препараты для орфанных пациентов.
Подробнее
Эксперты включили в Перечень нозологий Фонда редкие заболевания синдром Донохью и синдром активированной PI3-киназы дельта (APDS).
Подробнее
Склеродермия — редкое аутоиммунное заболевание, при котором иммунная система атакует собственные ткани организма.
Подробнее
При некоторых орфанных заболеваниях организм не способен сам производить здоровую кровь.
Подробнее
30 октября во всём мире отмечается День осведомлённости о гипофосфатазии — редком наследственном заболевании, которое влияет на прочность костей и зубов.
Подробнее