Младенцы с ДНК троих родителей родились в Великобритании
Восемь здоровых младенцев с ДНК троих родителей появились на свет в Великобритании в результате эксперимента.
В Госдуме поддержали законопроект о дофинансировании закупок орфанных препаратов регионами
Комитет по охране здоровья поддержал законопроект о дофинансировании терапии для пациентов с редкими заболеваниями в регионах и рекомендовал принять закон во втором чтении.
Нейропротекторы: как они помогают при редких заболеваниях
Нейропротекторы — это препараты или вещества, которые защищают нервные клетки (нейроны) от повреждения и гибели.
28 июня — День осведомленности о фенилкетонурии
Фенилкетонурия – это наследственное нарушение аминокислотного обмена, обусловленное недостаточностью печеночных ферментов, участвующих в метаболизме фенилаланина до тирозина.
Экспертный совет Фонда «Круг добра»: новые заболевания, препараты, категории детей
Продолжается расширение Перечня заболеваний, а также новых лекарственных препаратов, которыми Фонд готов обеспечить своих подопечных.
Когда врач не слышал о вашей болезни: советы по самоадвокации для пациентов с редкими заболеваниями
Около 80% редких заболеваний имеют генетическую природу, но многие из них остаются неизвестными даже для опытных врачей.
Из ГРЛС отозвали РУ на препарат для лечения болезней Гоше и Ниманна-Пика
Министерство здравоохранения РФ отменило 26 мая регистрационные удостоверения (РУ) на четыре лекарства и семь фармсубстанций, следует из данных ГРЛС.
От лаборатории до аптеки: путь препарата
Для орфанного заболевания в среднем занимает 15 лет — почему так долго?
Отечественная помощь
Подведены первые итоги применения российского аналога «Спинразы»
С 12 по 18 мая — Всемирная неделя осведомлённости о ретинобластоме
Ретинобластома — редкая, но опасная форма рака глаза, которая чаще всего поражает детей младше 5 лет.