Генная терапия и AAV-векторы: как «молекулярные посыльные» меняют жизнь людей с редкими заболеваниями

Генная терапия — это способ лечения, при котором в клетки организма доставляется правильная копия нужного гена, чтобы заменить или компенсировать дефектный.

Новый анализ крови позволит быстро диагностировать тысячи редких генетических заболеваний

Редкие генетические заболевания встречаются нечасто, но существует более 7000 типов болезней, вызванных мутациями в более чем 5000 известных генов, от которых страдают около 300 миллионов человек во всем мире.