Без регулярного обновления пациентам становится недоступна инновационная терапия.
«Союз пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям» инициировал на площадке Общественной палаты обсуждение проблем доступности инновационного лечения для больных с редкими опухолями в России. Обновление перечня орфанных заболеваний происходит медленно. Это негативно влияет на доступность инновационной терапии, так как связано с трудностями на пути регистрации препаратов.
В российском списке редких (орфанных) болезней отсутствуют порядка 55 разновидностей онкологических заболеваний. В частности, в этот перечень не входят RET-положительные злокачественные опухоли — это тяжелое инвалидизирующее заболевание, независимо от локализации опухоли, типа и характеристик. За год в России фиксируют около 630 новых случаев подобных новообразований, из которых около 500 случаев приходятся на немелкоклеточный рак легкого, 70 — на рак слюнных желез, 50 — на рак щитовидной железы во взрослой популяции. Примерно десять случаев в год RET-позитивных опухолей различной локализации возникают у детей.
Перечень редких (орфанных) заболеваний устанавливает Минздрав России. Из него, в частности, были сформированы перечни жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний (17 болезней) и 14 высокозатратных нозологий. Пациенты, включенные в эти списки, обеспечиваются лечением из средств региональных и федерального бюджетов РФ. Действующая версия перечня орфанных заболеваний не обновлялась с марта 2022 года. Для пациентов с онкологическим заболеванием это огромный срок.
Отсутствие четкой процедуры обновления перечня редких заболеваний, формируемого Минздравом РФ, негативно влияет на доступность инновационной терапии для пациентов в России, так как это связано с определенными трудностями на пути регистрации лекарственных препаратов для редких заболеваний, в том числе злокачественных новообразований. Решить проблему позволит планомерный и конструктивный диалог между регуляторами здравоохранения, медицинским и пациентским сообществами.
Президент «Союза пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям» Александр Косенко обозначил, что гражданское сообщество хотело бы видеть прозрачный и открытый механизм формирования списка редких болезней. Сейчас он носит заявительный характер: то или иное заболевание включают в перечень после соответствующих запросов профессионального сообщества. При этом неизвестны критерии включения, количество вносимых и отклоненных заболеваний, нет требований к периодичности обновления документа. «Мы попросили у Минздрава включить в этот список солидные опухоли RET. Минздрав в течение 30 дней отвечал нам, что спросил профессиональное сообщество. Дальше сообщество в течение этого же срока отвечало, что передало ответ в Минздрав, и так далее. Каждый такой шажок — это 30 дней, — привел пример Александр Косенко. — На настоящий момент наша дорога заняла полгода, за это время большое количество редких пациентов, к сожалению, расстались с жизнью».
Завотделом лекарственного лечения опухолей МНИОИ им. П. А. Герцена Александр Феденко, выступая на круглом столе, отметил, что в России редкими предлагается считать заболевания с распространенностью не более 10 случаев на 100 тыс. человек (в Европе — 6 на 100 тыс.). «По такой системе подсчета у нас около 220 различных нозологий, которые можно отнести к группе редких опухолей. К сожалению, не все их мы можем лечить, не для всех есть лекарственные препараты, но фармкомпании ведут работу в этом направлении», — сказал Александр Феденко. Именно поэтому, по словам онколога, необходимо изменить требования не только к формированию списка редких болезней, но и к регистрации препаратов для их лечения.
Сейчас Минздрав России принимает решение о регистрации лекарств, основываясь на результатах многоцентровых клинических исследований на территории РФ. В 2020 году правительство сделало исключение только для вакцин против коронавируса: их зарегистрировали и ввели в гражданский оборот до завершения третьей фазы клинических испытаний. «Если взять как пример редкой онкологии саркому, то для проведения многоцентрового исследования с нормально подобранными группами требуется порядка 27 лет. Сами понимаете, что этого времени у пациентов нет», — сказал Александр Феденко. По его мнению, в России должен быть упрощен порядок выхода на рынок новых инновационных препаратов с доказательной базой и эффективностью ввиду редкости нозологии и сложности проведения клинических исследований.
С ним согласен Александр Косенко: «Пациенты с лимфомами, фибромами мучаются от своих болезней. Есть шанс, что лекарство, которое не прошло полный цикл исследования, может им помочь. Может, конечно, и не помочь. Но как пациент с редкой опухолью скажу: между мучительной смертью и мучительной жизнью люди, как правило, выбирают жизнь». Сейчас, по его словам, пациенты с редкими онкологическими заболеваниями могут рассчитывать только общую терапию, которая в большинстве случаев бывает не очень эффективна.
Онкологические заболевания (даже те, которые специалисты условно называют не очень редкими) все чаще разбиваются на подгруппы и подвиды, становясь формально редкими, объясняет директор Института междисциплинарных медицинских исследований, научный директор Ассоциации онкологов Северо-Запада и научный сотрудник НМИЦ онкологии им. Н. Н. Петрова Антон Барчук. Это стало возможным благодаря развитию науки: специалисты в последнее время научились выявлять множества характеристик опухолей, таких как характерные мутации, молекулярные маркеры.
«Но есть и второй тренд: усложнение и удорожание лечения онкологических пациентов и расширение до этого довольно ограниченного набора препаратов, которые можно и нужно использовать, — отметил Антон Барчук.— Мне кажется, это отдельная тема: как решать вопрос с доступом к препаратам, количество которых растет, но которые теперь стоят очень дорого».
Обращение Ассоциации онкологов России о включении в перечень RET-положительных злокачественных опухолей в настоящее время рассматривается главным внештатным детским специалистом онкологом-гематологом Минздрава России Галиной Новичковой. В случае положительного заключения опухоли будут включены в список. В Минздраве подчеркнули, что медпомощь детям, включая обеспечение лекарственными препаратами, оказывается независимо от присутствия заболевания в перечне.