Правительство РФ изменило правила ввоза орфанных препаратов и высокотехнологичных лекарств в иностранной упаковке — в течение года после регистрации в России на них можно будет клеить русскоязычные этикетки.
24 сентября отмечается День осведомлённости об атипичном гемолитико-уремическом синдроме (аГУС) — редком заболевании, которое может серьёзно нарушать работу почек и других органов.
Для пациентов и их семей знание о заболевании особенно важно: проявления полимикрогирии могут значительно различаться, а диагноз часто требует комплексного неврологического, инструментального и генетического обследования.
День осведомлённости о муковисцидозе — возможность рассказать о заболевании, с которым пациенты сталкиваются с самого детства.
Синдром Смита–Кингсмора — орфанное заболевание, которое может влиять на развитие нервной системы, рост, двигательные и интеллектуальные способности человека.
Впервые он был выделен в самостоятельный синдром в 2010 году итальянским врачом-генетиком Марко Маланом (Marco Malan) и его коллегами.
Ведомство подготовило проект постановления, который регламентирует порядок выдачи лекарств при амбулаторном и стационарном лечении.
Точные причины развития ГПП до конца не изучены. У части пациентов заболевание связано с изменениями в генах, регулирующих работу иммунной системы, например IL36RN.
Август во всем мире посвящен повышению осведомленности о спинальной мышечной атрофии (СМА) — редком наследственном заболевании.
Согласно проекту, Минздрав будет оценивать, представляет ли препарат особую значимость для здоровья населения и демонстрируют ли его терапевтические преимущества клинически значимые отличия от существующих методов помощи в России.