РНИМУ займется созданием платформы орфанных препаратов на основе генного редактирования
Речь идет о доминантных патологиях, на которые приходится до 50% орфанных заболеваний, а также болезнях, связанных с мутациями в крупных генах, для которых традиционная генная терапия на основе вирусных векторов может быть неприменима.