Российский национальный исследовательский медицинский университет (РНИМУ) им. Н.И. Пирогова разработает платформу персонализированных генотерапевтических препаратов на основе систем редактирования генома для лечения моногенных наследственных заболеваний. Речь идет о доминантных патологиях, на которые приходится до 50% орфанных заболеваний, а также болезнях, связанных с мутациями в крупных генах, для которых традиционная генная терапия на основе вирусных векторов может быть неприменима. На реализацию проекта из федбюджета в 2026 году выделено 20 млн рублей. К концу года вуз планирует получить прототипы генотерапевтических конструкций, валидированные на клеточных культурах.
Проект реализуется на базе Центра высокоточного редактирования и генетических технологий для биомедицины РНИМУ. В его ходе планируется создать первую в России платформу для разработки индивидуальных генотерапевтических препаратов с использованием систем геномного редактирования CRISPR-Cas9, TALEN и ZFN. Технология предполагает точечную коррекцию патогенных мутаций непосредственно в геноме пациента. По замыслу авторов проекта, такой подход позволит работать с моногенными наследственными заболеваниями, для которых существующие методы лечения ограничены.
Одной из задач станет разработка технологии создания генотерапевтического препарата под конкретную мутацию пациента. В дальнейшем индивидуальные разработки планируется объединить в библиотеку препаратов, которую можно будет использовать для лечения ряда моногенных заболеваний. На первом этапе целевой охват составит 5–7 нозологий.
Работы включают биоинформатическое моделирование и синтез генетических конструкций, их сборку и наработку препаратов, а также оценку специфической активности in vitro. После этого предполагается проведение доклинических исследований безопасности и эффективности полученных препаратов.
Сейчас технология находится на втором уровне готовности (УГТ 2), который соответствует подтвержденной концепции и обоснованной возможности ее технологической реализации. В РНИМУ отмечают, что проект также направлен на обеспечение технологической независимости и импортозамещение в области высокотехнологичной медицины.
Источник vademec.ru
