Сообщества поддержки детей с муковисцидозом и пациентские организации обеспокоены сложившейся ситуацией, связанной с паузой в терапии детей с редким заболеванием «муковисцидоз». Из-за задержки поставок препарата Трилекса дети не могут получить лечение.
Трилекса, прошедшая регистрацию в России 15 ноября 2024 года, является дженериком оригинального препарата для лечения муковисцидоза Трикафта и фактически заменяет поставку последнего. Однако право осуществлять поставки препаратов с веществом «элексакафтор» (содержащимся как в Трикафте, так и в Трилексе), имеет только производитель Трикафты и его официальный дистрибьютор в России.
Трикафта является проверенным препаратом для лечения муковисцидоза, доказавшим свою эффективность и безопасность. У детей с муковисцидозом, получающих терапию препаратом Трикафта, наблюдается значительная положительная динамика: облегчилось дыхание, уменьшилось количество инфекций, дети начали набирать вес.
Родители детей с муковисцидозом опасаются возможных побочных эффектов Трилексы, так как полных данных об эффективности и безопасности данного препарата нет. Сроки поставки Трилексы истекают, а препарат так и не начал выдаваться.
В частности, в Москве 48 детей, у которых закончилась Трикафта, сейчас нуждаются в лечении. Прерывание терапии пациентов с муковисцидозом крайне нежелательно, так как теряется достигнутый лечением прогресс, и дети могут оказаться в жизнеугрожающем состоянии.
Муковисцидоз – тяжелое прогрессирующее заболевание, характеризующиеся накопление густой слизи в органах, особенно в легких. Это связано с генетической поломкой. Из-за болезни пациенты не могут нормально дышать, подвержены большому количеству легочных инфекций, имеют проблемы с усвоением питательных веществ. Таргетная терапия для таких пациентов – единственная возможность к улучшению качества жизни и увеличению ее продолжительности.