На заседании в Общественной палате Российской Федерации 27 мая 2021 года попечительским советом фонда «Круг добра» были одобрены четыре препарата для лечения редких заболеваний: ивакафтор, элексакафтор, аталурен, динутуксимаб бэта. По итогам голосования данные препараты были включены в перечень для закупок.
Ивакафтор – препарат для лечения муковисцидоза, подходит для пациентов с определенной мутацией в гене трансмембранного регулятора проводимости. Элексакафтор также является препаратом для лечения муковисцидроза. Лечение данными препаратами увеличивает продолжительность жизни больных более чем на 20 лет.
Аталурен – препарат для лечения миодистрофии Дюшенна-Беккера. Он позволяет организму синтезировать нужный белок, который находится в дефиците из-за определенной мутации ДНК.
Динутуксимаб бэта применяется для лечения нейробластомы. Является иммунотерапевтическим препаратом. Особенно эффективен у детей с небольшой опухолью.
На следующих заседаниях фонда «Круг добра» ожидается рассмотрение еще пяти нозологий для возможного включения их в перечень заболеваний, которыми занимается фонд.
