Болезнь Гоше — лизосомная болезнь накопления, в основе которой лежит недостаточность определенного фермента, необходимого для выведения ненужных организму веществ. В результате в клетках селезенки и печени, а также костях, костном мозге, почках накапливаются непереработанные «отходы» метаболизма, нарушающие нормальную работу органов и систем организма.
