Муковисцидоз – редкое генетическое мультисистемное заболевание, характеризующееся тяжелым бактериальным заражением бронхолегочной системы и поражающее дыхательные пути, поджелудочную железу, печень, желудочно-кишечный тракт, слюнные, потовые железы, репродуктивную систему.
Действующий в России фонд «Круг добра» успешно реализует в государстве дополнительный механизм организации и финансового обеспечения оказания медицинской помощи детям с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями, обеспечения таких детей лекарственными препаратами и медицинскими изделиями. В Перечень тяжелых жизнеугрожающих и хронических заболеваний, в том числе редких (орфанных) заболеваний экспертным советом фонда включено заболевание муковисцидоз.
В системе комплексного лечения муковисцидоза особое место занимает «Трикафта» — комбинированный препарат таргетной патогенетической терапии, сочетающий сразу три лекарства нового поколения (Ивакафтор+Тезакафтор+Элексакафтор и Ивакафтор) и действующий в отношении 177 генетических мутаций, которые вызывают муковисцидоз. Высокий лечебный эффект «Трикафты,» его безопасность и эффективность для детей с муковисцидозом в возрасте от 6 лет, сделали препарат главным средством борьбы с муковисцидозом. Препарат «Трикафта» нацелен на механизм заболевания, а не на симптомы. Таргетная терапия указанным препаратом существенно улучшает функцию легких, изменяет состояние пациентов и прогноз их жизни. «Трикафта» может помочь 90% больных муковисцидозом. Таргетная терапия «Трикафтой» позволяет пациенту дожить до зрелости и вести активный образ жизни.
«Трикафта» является оригинальным лекарственным препаратом. Вещество «Элексакафтор», используемое в составе лекарственного препарата «Трикафта», защищено действующими патентами.
20 ноября 2024 года Минздрав подвел итоги аукциона на закупку лекарств для людей с муковисцидозом. Вместо оригинального препарата «Трикафта» пациентам планируют выдавать более дешевый аналог — «Трилексу» от аргентинской «Тuteur».
Единственным правообладателем исключительного права на патенты, используемые в лекарственном препарате «Трикафта» в настоящий момент является компания «Vertex». Таким образом, аналоговый препарат «Трилекса» является контрафактным, то есть находящимся в обороте с нарушением гражданского и патентного законодательства РФ.
Лекарственный препарат «Трилекса» — дженерик оригинального лекарства «Трикафта», применяемого для лечения пациентов с редким тяжелым заболеванием муковисцидоз. До настоящего времени в открытых источниках отсутствует официальная информация о клинических исследованиях препарата «Трилекса».
На сегодняшний день у российских врачей отсутствует опыт применения «Трилексы» у детей, поэтому оценить ее эффективность на сегодня крайне затруднительно. Внедрение дженерика, особенно для лечения детей, должно сопровождаться клиническими исследованиями, которые оценили бы действие препарата и побочные эффекты от него.
Известно, что закупка более дешевых препаратов-дженериков позволяет экономить бюджетные средства, однако в результате замены препарата пациент часто остается без эффективной терапии, получает побочные эффекты. Состояние пациента ухудшается, заболевание обостряется и прогрессирует, частота госпитализаций увеличивается. После фиксирования нежелательных побочных явлений проходит большой промежуток времени прежде, чем больной получит препарат-оригинал в виде помощи от благотворительных фондов и общественных организаций, а это в ряде случаев может грозить летальным исходом.
Проблемы с закупкой «Трикафты» и угроза нестабильности поставки указанного препарата вызывают серьезную обеспокоенность у врачебного сообщества, у родителей детей, страдающих муковисцидозом, у сотрудников фонда «Круг добра». Более 1000 подопечных фонда оказались в крайне сложной ситуации. У некоторых детей «Трикафта» заканчивается уже в последние числа декабря, и дети не должны становиться заложниками ситуации – прерывать терапию муковисцидоза опасно.
Государство признает охрану здоровья детей как одно из важнейших и необходимых условий физического и психического развития детей. Охрана здоровья детей особенно приоритетна. Дети независимо от их семейного и социального благополучия подлежат особой охране, включая заботу об их здоровье и надлежащую правовую защиту в сфере охраны здоровья.
