13 мая в Общественной палате РФ было принято решение о включении муковисцидоза в перечень заболеваний, лечение которых финансируется за счет фонда «Круг добра». Вслед за этим 26 августа объявлено о расширении критериев отбора пациентов на терапию препаратом «Оркамби» (ивакафтор+лумафактор) от Vertex. Теперь такое лечение будет доступно детям не с шести, а с двух и до восемнадцати лет.
Фонд «Круг добра» планирует тратить на закупку препарата 6,28 млрд рублей в год. В России по разным оценкам от 900 до 600 детей нуждаются в этом лекарстве. «Круг добра» уже обратился к региональным властям с просьбой предоставить списки больных муковисцидозом. Всего, как ранее сообщалось, в предварительном списке на получение помощи от фонда «Круг добра» 9252 ребенка.
«Сегодняшнее решение на национальном уровне вводит совершенно иные, наивысшие стандарты оказания помощи больным муковисцидозом», – прокомментировал председатель правления фонда Александр Ткаченко.
В то же время на региональном обеспечении остаются больные муковисцидозом взрослые. Обязанность лекарственного обеспечения была и остается возложенной на регионы законодательством РФ.
В 2015 году FDA (Food and Drug Administration, Агентство Министерства здравоохранения и социальных служб США) одобрило препарат «Оркамби» / Orkambi (лумакафтор+ ивакафтор / lumacaftor + ivacaftor) американской биотехнологической компании Vertex Pharmaceuticals. В России данный препарат зарегистрировали только в декабре 2020 года, на что пациентское сообщество бурно отреагировало в социальных сетях.
«Оркамби» подходит примерно 30—35% пациентов с муковисцидозом, отметили в «Русфонде».
До сих пор есть проблемы с применением этого лекарства из-за неисследованных побочных эффектов. Сам муковисцидоз, наоборот, является одним из наиболее изученных наследственных заболеваний, которое пытались лечить. Впервые муковисцидоз был признан Дороти Андерсен в 1938 году.
Муковисцидоз – это тяжелое наследственное заболевание, которое сопровождается поражениями желез внешней секреции и нарушениями функций органов дыхания. В России насчитывается более 4 тысяч пациентов с данной болезнью, три четверти из них – дети. Заболевание проявляется, как правило, в первые месяцы жизни и приводит к смерти в среднем к 23 годам.
