Экспертный совет фонда «Круг добра» 2 августа принял решение о закупке препарата Золгенсма для четырех детей с редким заболеванием «спинальная мышечная атрофия» (СМА) первого типа.
Заседание экспертного совета было внеплановым: его инициировал председатель фонда Александр Ткаченко. Ожидается, что в ближайшем времени произойдет заключение соглашения на поставку препарата Золгенсма с компанией-производителем «Novartis».
На встрече экспертного совета фонда, состоявшегося в конце июля, были одобрены заявки на лечение препаратом Золгенсма для двух детей. Предварительно одобрение получили шесть заявок. Однако для четырех пациентов экспертами в области лечения СМА были рекомендованы другие препараты, а именно Спинраза и Рисдиплам. Данные препараты зарегистрированы в России и входят в перечень закупок фонда «Круг добра».
Председатель фонда отметил, что данное решение экспертов соответствовало Консенсусу в отношении генозаместительной терапии, в котором указаны критерии отбора пациентов для терапии препаратом Золгенсма на основании относительно небольших данных мирового опыта применения данного препарата. Специалисты в том числе ориентировались на возрастные ограничения, так как наибольшую эффективность Золгенсма демонстрирует у пациентов, чей возраст не превышает шести месяцев.
Принципиальным моментом принятого экспертного решения об отказе по четырем заявкам стал открытый вопрос сроков начала поставок препарата. По мнению Александра Ткаченко, было бы безответственно назначать детям лекарство без четкого понимания даты начала поставки, ведь в терапии СМА упущенное время без необходимой терапии имеет колоссальное значение.
На заседании 2 августа председатель озвучил информацию о том, что процесс переговоров с компанией «Novartis» завершился. Таким образом, между фондом и производителем было достигнуты договоренности по поставке препарата.
Эксперты обсудили вопрос назначения препарата Золгенсма четырем маленьким пациентам. На встрече присутствовали лечащие врачи детей, что помогло учесть плюсы и минусы назначения данного препарата. Были приняты во внимание достигнутые итоги переговоров по закупке. По итогам заседания было утверждено решение о закупке препарата Золгенсма для этих четырех детей. Специалисты подчеркнули важность проведения информационной работы с родителями детей по рискам и особенностям применения препарата.