Экспертный совет фонда на заседании в Общественной палате РФ 13 мая принял решение о включении муковисцидоза в список заболеваний, которыми будет заниматься фонд.
Фонд «Круг Добра» одобрил препараты таргетной терапии «Оркамби» и «Трикафта», предназначенные для лечения детей с муковисцидозом с тяжелым течением.
Препараты таргетной терапии – это лекарства, разработанные под какую-то определенную генетическую «поломку».
«Трикафта» – препарат, который можно принимать, начиная с 12 лет пациентам с наиболее распространённой при муковисцидозе генетической мутацией.
«Оркамби» – препарат для терапии пациентов с определенными мутациями, который вмешивается в работу мутантного гена, из-за чего начинают лучше работать слизистые оболочки. Препарат подходит порядка трети пациентов с муковисцидозом.
Оба препарата одобрены FDA (Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов) и являются современными и эффективными препаратами для лечения муковисцидоза.
Ожидается, что на лекарственное обеспечение детей с муковисцидозом будет выделяться не менее 4,5 млрд. рублей в год.