В России, согласно официальным данным, живут около 40 тысяч человек с редкими (орфанными) заболеваниями. Годовая стоимость лечения одного такого пациента может достигать 100 миллионов рублей. При этом государство не всем предоставляет бесплатную терапию. В стране зарегистрировано 226 редких заболеваний. Из федерального бюджета финансируются только четыре болезни по программе «Семь высокозатратных нозологий»: Гоше, гемофилия, муковисцидоз и гипофизарный нанизм. Еще 24 болезни на обеспечении региональных бюджетов.
Исполнительный директор «Союза пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям» Денис Беляков утверждает, что зачастую люди с заболеваниями, входящими в список 24 болезней, за которые ответственны регионы, получают терапию только при помощи пациентских организаций, и что нужны критерии и юридические основания для расширения программы «24 нозологии».
В 2019 году, благодаря усилиям пациентских организаций, в программу «7 нозологий» войдут еще 5 редких заболеваний.
Острая нехватка бюджетных средств на лечение людей с орфанными заболеваниями, требует продолжения поисков решения этой проблемы. Сегодня общественные деятели и чиновники настаивают на федерализации лекарственных закупок. Также снизить стоимость орфанных препаратов поможет импортозамещение. Для производителей, которые уже работают в этой области, актуальным остается вопрос ускорения регистрации их продукции. В этом их поддерживают и пациентские организации.
Подробнее об этом вы можете узнать, пройдя по ссылке: https://lenta.ru/articles/2018/12/18/med/