Трикафта (МНН: elexacaftor+tezacaftor+ivacaftor) – это таргетная терапия для лечения муковисцидоза (редкого заболевания, при котором из-за мутации гена происходит накапливание густой слизи в органах и тканях организма, прежде всего в легких). Муковисцидоз – тяжелое и жизнеугрожающее заболевание. Раньше продолжительность жизни пациентов в России с таким диагнозом составляла 20-30 лет. Таргетная терапия позволяет пациенту дожить до зрелости, вести активный образ жизни и даже заниматься спортом.
Трикафта – комбинированный препарат тройного действия. Он корректирует дефектный белок, ответственный за развитие муковисцидоза. У многих пациентов на этой терапии отмечается значительная положительная динамика.
В настоящее время препарат находится на заключительной стадии подготовки к подаче на государственную регистрацию. Таким образом, регистрация препарата ожидается в 2022 году.
Фонд «Круг добра», созданный для помощи детям, обеспечит доступ к препарату для нескольких сотен детей. Однако только единицы российских пациентов старше 18 лет в настоящее время получают таргетную терапию, даже при наличии решения федерального врачебного консилиума. Существует множество сложностей, а также бюрократических преград на пути к препарату.
Ожидается, что регистрация препарата в России поможет сформировать единую ценовую политику и упростит назначение и получение Трикафты, что, в свою очередь, сохранит жизнь и здоровье многим пациентам с муковисцидозом.