В ближайшие недели комиссия Минздрава РФ по формированию перечней планирует рассмотрение вопроса о включении препарата рисдиплам (эврисди) для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) в перечень Жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП).
СМА является редким генетическим заболеванием, которое постепенно приводит к ослабеванию мышц, в том числе нарушая функцию дыхания. Как можно более раннее начало терапии позволяет остановить прогрессирование атрофии мышц и сохранить навыки. Нередкой является ситуация, что препарат нужен пациенту здесь и сейчас, но рассмотрение вопроса о конкретном препарате может отнимать долгое время и поводом для отказа в закупке за счет бюджета рекомендованного пациенту препарата может стать его отсутствие в перечне ЖНВЛП.
Закупками препаратов для лечения детей со СМА занимается фонд «Круг добра», а взрослые пациенты с этим редким заболеванием обеспечиваются терапией за счет средств субъектов РФ, так как СМА не попала в программу ВЗН.
В настоящее время в перечне ЖНВЛП присутствует один препарат для лечения СМА — нусинерсен (спинраза), который вводится интратекально (в спинномозговую жидкость). Это требует госпитализации для введения в стационарных условиях. Рисдиплам – препарат, который принимается перорально и может быть назначен как детям от 2 месяцев, так и взрослым.
Стоит принять во внимание, что не всем пациентам со СМА можно ввести лекарство интратекально в силу сопутствующих нарушений, например, сколиозах. Преимуществом рисдиплама является пероральный прием 1 раз в сутки, что делает его более доступным к применению. Это особенно важно в условиях сложной эпидемиологической обстановки и для пациентов, имеющих тяжелые сопутствующие заболевания. Присутствие же в перечне ЖНВЛП обоих препаратов расширило бы возможности помощи пациентам со СМА.
