Компания Lysogene объявила о первом европейском пациенте, прошедшем лечение в рамках фазы 2/3 клинического исследования препарата LYS-SAF302, AAVance — Генная терапия для лечения МПС IIIA
(синдром Санфилиппо типа A)
Исследование фазы 2/3 — первое проведенное в США исследование по лечению пациентов с начала февраля 2019 г.
Расширение масштаба исследования до Европы для оценки эффекта на состояние нервной системы у пациентов с МПС IIIA.
Чтобы получить доступ к документу в формате PDF, пожалуйста, НАЖМИТЕ ЗДЕСЬ
ПАРИЖ, Франция, 11 июня 2019 года, 22:00. CEST – Lysogene (FR0013233475 – LYS), ведущая биофармацевтическая компания, специализирующаяся на генной терапии, направленной на лечение заболеваний центральной нервной системы (ЦНС), объявила сегодня о первом пациенте из Европы, получившем препарат LYS-SAF302 в рамках глобального клинического исследования AAVance Фазы 2-3 – Генная терапия для лечения мукополисахаридоза типа IIIA (МПС IIIA). Lysogene и Sarepta Therapeutics, ее партнер по коммерциализации препарата LYS-SAF302, уже ранее объявляли о лечении первого пациента в рамках этого клинического испытания в США в этом году.
«Первый европейский пациент, которому был введен препарат в рамках исследовании AAVance, является важным шагом в борьбе с этим неуклонно прогрессирующим нейродегенеративным заболеванием», — заявила Карен Айах, основатель и главный исполнительный директор Lysogene. «На сегодняшний день, предварительные наблюдения в рамках AAVance воодушевляют, и мы рады представить эту экспериментальную терапию пациентам в Европе».
«МПС IIIA — это смертельное неврологическое заболевание с изнурительными симптомами, для которого в настоящее время нет утвержденного лечения», – сказал Фриц Вийбург, профессор Академического медицинского центра Амстердамского университета и главный исследователь AAVance. «Осознание того, что работа, которую мы выполняем, потенциально может изменить жизнь детей, страдающих от этой болезни – самая сильная мотивация».
«Мы очень рады, что нам удалось успешно применить препарат LYS-SAF302 на первом европейском пациенте, и считаем это важным этапом в области развития потенциального единоразового лечения пациентов с МПС IIIA», – сказал профессор Мишель Зера, госпиталь Necker-Enfants Malades в Париже.
О компании Lysogene:
Lysogene – это компания, осуществляющая деятельность в сфере генной терапии и специализирующаяся на лечении редких заболеваний центральной нервной системы (ЦНС). Компания создала уникальную возможность проведения безопасной и эффективной генной терапии для лечения лизосомных заболеваний и других генетических нарушений ЦНС. Продолжается стратегически важное клиническое исследование МПС IIIA в партнерстве с Sarepta Therapeutics, Inc., и готовится клиническое испытание фазы 1-2 GM1-ганглиозидоза. В соответствии с соглашениями, подписанными между Lysogene и Sarepta Therapeutics, Inc., Sarepta Therapeutics, Inc. наделяется эксклюзивными коммерческими правами на препарат LYS-SAF302 в Соединенных Штатах и на рынках за пределами Европы. В свою очередь, Lysogene принадлежат эксклюзивные права на LYS-SAF302 в Европе. Lysogene также сотрудничает с научным партнером с целью определения стратегии развития лечения синдрома ломкой X-хромосомы – генетического заболевания, связанного с аутизмом. www.lysogene.com.
