В России с каждым годом растет количество людей с орфанными заболеваниями. Для назначения эффективного лечения необходимы дорогостоящие медикаменты, которые пациенты не могут приобрести самостоятельно. Поэтому вопрос централизации закупок необходимых лекарств является актуальным.
В стране существуют государственные программы поддержки пациентов с редкими заболеваниями. Различают федеральную и региональную программы. До 2019-го года федеральная программа «7 высокозатратных нозологий» включала в себя: Болезнь Гоше, муковисцидоз, гемофилия, рассеянный склероз, злокачественные опухоли лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, гипофазный нанизм. С 1 января 2019-го года вступил в силу закон о расширении данного списка. Таким образом, Министерство Здравоохранения стало осуществлять закупку лекарств, необходимых для терапии еще пяти орфанных заболеваний из «Перечня 24»: мукополисахаридозов I, II и VI типов, гемолитико-уремического синдрома, юношеского артрита с системным началом. Инициатором этого закона выступил премьер-министр Дмитрий Медведев.
Специалисты отметили, что Министерство Здравоохранения провело централизованную закупку препаратов еще до вступления документа в законную силу. Таким образом, еще в декабре 2018-го года Министерство Здравоохранения осуществило 10 тендеров на поставку медикаментов для терапии редких заболеваний на общую сумму в четыре миллиарда рублей. Согласно данным государственных закупок, были проведены тендеры на приобретение лекарственных препаратов для людей, страдающих гемолитико-уремическим синдромом, юношеским артритом с системным началом, мукополисахаридозом I и II типов. Лидерами среди получателей – регионов стали Москва, Московская область, Ленинградская область, Санкт – Петербург.
Однако эксперты отметили, что новая централизованная система не в полной мере решает все имеющиеся проблемы. Лечением оставшихся 19 редких заболеваний занимаются региональные власти, которые не справляются с поставленной перед ними задачей. Депутат Государственной Думы Олег Николаев подчеркнул, что многие пациенты вынуждены добиваться терапии через суд. Это ограничивает своевременный доступ людей с редкими заболеваниями к лекарствам, что вызывает ухудшение их состояния, сообщает kommersant.ru.
Специалисты отметили необходимость централизации закупок медикаментов для всех орфанных больных. Это даст возможность решить проблему региональных бюджетов, обеспечить пациентов жизненно важными лекарствами, а также сэкономить около 30 процентов бюджетных средств. Расширение федеральной программы позволит осуществлять поставки медикаментов с меньшим количеством посредников, что, в свою очередь, благоприятно повлияет на ценовую политику.
Одними из понятных заболеваний — кандидатов на федерализацию являются Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ) и болезнь Фабри. Ферментзаместительная терапия болзени Фабри агалсидазой альфа — давно зарекомендовала себя в Российской Федерации. Код МКБ заболевания идентичен коду другого заболевания, болезни Гоше, которая более 10 лет уже включена в федеральную программу лекарственного обеспечения.
Пациенты, преимущественно взрослые, в отсутствии терапии, сталкиваются с угрожающими для жизни состояниям — ранними инсультами, инфарктами или почечной недостаточностью. Точно количество пациентов, т.е. потребности в лекарствах хорошо известны Министерству здравоохранения на базе регионального сегмента федерального регистра пациентов с редкими заболеваниями.
Пациенты с Пароксизмальной ночной гемоглобинурией также просят и требуют федерального обеспечения. Заболевание ПНГ является также жизненно опасным. Терапия препаратом экулизумаб не допускает пропусков инфузий, которые, к сожалению, случаются в настоящее время в регионах ввиду недостаточности финансирования. Лечение заболевания (постоянные, практически пожизненные инфузии) является одним из самых дорогостоящих в настоящее время. Благодаря программе импортозамещения в 2019 году в России компанией Генериум зарегистрирован качественный, «работающий» биоаналог экулизумаба, благодаря чему годовая стоимость терапии уменьшилась. Централизованные закупки смогут дать дополнительную экономию для государственного бюджета.