Американское национальное агентство пищевых продуктов и медикаментов (ФДА) объявило о выделении двух миллионов долларов США в виде грантов на исследования естественного хода редких заболеваний. Цель состоит в том, чтобы собрать данные о том, как конкретные редкие заболевания развиваются у людей в процессе их жизни. По мнению агентства подобные исследования будут полезны при разработке и сертификации новых лекарственных средств. Необходимо отметить, что это первый опыт выделения бюджета на исследования редких заболеваний со стороны ФДА.
Естественный ход течения заболевания очень важен, от стадии когда заболевание только определяется, до момента его определения, как оно прогрессирует, что меняется в жизни пациента до момента финального результата от лечения, важно учитывать как проявляется заболевание на различных клинических стадиях, зачастую подобная информация либо отсутствует либо не достоверна.
«Редкие заболевания зачастую плохо понимают» — сказал Гаятри Рао (Gayatri Rao), доктор медицинских наук, доктор права, директор Управления ФДА по развитию орфанных продуктов, в рамках Управления специальных медицинских программ. «Не понимание того, как редкое заболевание прогрессирует часто является основным препятствием в области развитии изделий медицинского назначения, для своевременного спасения жизни пациентов. Информация о естественной истории болезнь, может помочь в дизайне и процедуре клинического исследования, определить конечные точки исследования и в результате позволит организовать проще и быстрее более качественные клинические испытания: — Мы надеемся, что это приведет к созданию новых и эффективных способов диагностики и лечения редких заболеваний.»
Цель программы заключается в оказании помощи по сбору характеристик естественного течения редких заболеваний, выявление субпопуляций, а также разработке и/или подтверждении клинических результатов, биомаркеров и сопутствующей диагностики.
«Несмотря на их важность, это очень трудно для пациентских организаций найти самостоятельно финансирование для проведения подобных исследований» — сказал д-р Рао (Rao). «В рамках «Дня Редкого Пациента» в этом году, мы объявили программу, которая будет предоставлять часть финансирования и дополнять существующие усилия, направленные на создание новых методик для диагностики и лечения редких заболеваний.»
Конгресс выделяет средства для изучения редких заболеваний. FDA использует средства для финансирования новой орфанной программы финансируемой на базе грантов — «Орфанные Продукты, Естественная История», а также уже существующую грантовую программу «Клинические исследования орфанных продуктов», которая предоставила более $ 350 млн для финансирования более 570 новых клинических исследований и поддержала прохождение сертификации и вывод на рынок более 55 продуктов с момента ее создания в 1983 году.
Прием заявок на получение гранта открыт до 16 октября 2016 года. Все полученные заявки будут внимательно рассмотрены и оценены экспертами на предмет научных показателей в области редких заболеваний. Предполагаемая дата начала финансирования грантополучателей – март 2017 года.
Основные уровни финансирования и продолжительности грантов:
Максимум $ 400 000 в общих затратах в год на срок до пяти лет для перспективных(проактивных) исследования естественного хода редких заболевания с участием в клинических обследованиях пациентов с редкими заболеваниями.
Максимум $ 150 000 в общем объеме расходов в год на срок до двух лет для ретроспективных исследований естественной истории хода заболевания (т.е., исследование карт) или исследования проведенных обследований(т.е., вопросники).
Редкими заболеваниями, согласно Закону о Редких Заболеваниях, являются заболевания или состояния с распространением не более 1:200 000 человек в Соединенных Штатах. Хотя заболевания индивидуально встречаются весьма редко, вместе, 7000 известных редких заболеваний влияют на жизнь примерно 30 миллионов американцев.
FDA, агентство существующее в рамках Министерства Здравоохранения и социальных служб США, — защищает общественное здоровье путем обеспечения эффективности и безопасности лекарств, вакцин и других лекарственных препаратов, а так же медицинских изделий. Агентство также несет ответственность за качество и безопасность поставок пищевых продуктов, косметических средств, биологически активных добавок, продуктов с радиоактивным излучением, а также регулирования табачных изделий, на территории США.
Источник: U.S. Food and Drug Administration
