21 ноября 2014 года Государственной Думой РФ во втором чтении были приняты поправки в ФЗ-61 регламентирующие в том числе регистрацию орфанных лекарственных средств в России.
Впервые в нашей стране, на законодательно уровне, появляется определение орфанных лекарственных препаратов, т. е. лекарственных препаратов, предназначенных исключительно для диагностики или патогенетического лечения (лечения, направленного на механизм развития заболевания) редких (орфанных) заболеваний. В случае присвоения статуса орфанного лекарственного препарата, сделанного на основании экспертизы предоставленных документов, препарат может быть зарегистрирован путем ускоренной процедуры регистрации в период не превышающий 80 дней со дня подачи заявления. Регистрация подразумевает экспертизу качества лекарственного средства и экспертизу отношения ожидаемой пользы к возможному риску применения лекарственного препарата, при этом могут быть предоставлены результаты доклинических исследований лекарственных средств и клинических исследований, проведенный за пределами Российской Федерации. Таким образом, обязательное требование для регистрации препаратов в РФ – предоставление результаты клинических исследований лекарственных препаратов сделанных в России, не является больше препятствием для появления новых лекарственных препаратов в России. Как ожидается, после проведения технических третьих слушаний в Государственной Думе, закон в ближайшее время поступит на подпись Президенту РФ.
Практически пациенты с различными редкими заболеваниями – мукополисахаридозом IV типа, несовершенным остеогенезом, нефротическим цистинозом и другими патологиями смогут начать получить медикаментозное лечение в ближайшие годы.
