Антисмысловые олигонуклеотиды: как «молекулярные инструкции» помогают лечить редкие заболевания
Антисмысловые олигонуклеотиды (АСО) — короткие искусственно созданные цепочки нуклеиновых кислот, которые способны избирательно связываться с определённой РНК и изменять работу конкретного гена.