Ежегодно из федерального бюджета страны выделяется около 35 миллиардов рублей для лечения и профилактики орфанных заболеваний. Сейчас перечень орфанных заболеваний Минздрава России входит более 260 болезней, одно из таких заболеваний — болезнь Фабри.
Редкие — не значит забытые
Болезнь Фабри — это редкое генетическое заболевание, связанное с накоплением в организме жирового вещества, известного как глоботриаозилцерамид (Gb-3, GL-3, церамидтригексозид). Болезнь характеризуется возникновением новообразований кожи, боли в конечностях, плохого зрения, почечной недостаточности и заболеваний сердца. По статистике, число случаев варьируется от 1 на 117 000 до 1 на 476 000 живых новорожденных.
Типичными для пациентов являются мучительные приступы акропарестезии. Больные при этом ощущают сильные, жгучие боли в ступнях или ладонях. Тяжесть таких приступов с годами значительно возрастает, приступы случаются чаще и становятся продолжительнее. Иногда приступы такой боли длятся по несколько дней, сопровождаются субфебрилитетом (повышением температуры тела в пределах от 37,1 до 38,0 °С), признаками воспаления по анализу крови. Для болезни характерны частые инсульты.
Для лечения болезни Фабри разработана пожизненная ферментная заместительная терапия. Пациенты с генетическим заболеванием Фабри не могут покрыть дорогостоящее лечение самостоятельно. Лечение измеряется десятками миллионов рублей, поэтому вопрос государственного финансирования для больных стоит особенно остро.
Эффективное лечение = современное производство.
В последние годы Россия активно занимается импортозамещением препаратов для лечения орфанных заболеваний. Это важное направление в развитии фармацевтической отрасли, которое позволяет снизить зависимость от импорта и обеспечить доступность лекарств для граждан, в частности пациентов с болезнью Фабри.
Сегодня с заболеванием Фабри в России проживает не менее 350 человек. Однако, число диагностируемых пациентов непрерывно увеличивается, заболевание все чаще проявляется у детей. Несмотря на то, что болезнь имеет небольшую распространённость, оно требует длительного и дорогостоящего лечения.
Одним из основных препаратов, доказавшим свою эффективность в лечении болезни Фабри, является «Фабагал». Ранее препараты для лечения болезни Фабри закупались за рубежом, что существенно увеличивало стоимость и усложняло доступность для пациентов.
Решение найдено.
В течение двух лет «НИЦЭМ им. Н.Ф. Гамалеи» и «Петровакс» осуществляли трансфер технологий синтеза субстанций. Финальным этапом проекта стало производство готовой лекарственной формы препарата из российской субстанции на предприятии «Петровакс». Это первый пример трансфера технологии производства субстанции в проекте по импортозамещению орфанных препаратов в России.
Своё не хуже, а даже лучше!
Минздрав одобрил первый российский биоаналог для лечения болезни Фабри. Результаты исследования показывают: лекарство по эффективности не уступает зарубежному препарату, при этом, производитель заявляет, стоимость будет на 40% дешевле. Так, стоимость флакона «Фабагала» для приготовления раствора в дозировке 35 мг составила 110 980 рублей, а при закупке препарата за рубежом цена составляет 184 966 рублей. Отечественное производство поможет снизить расходы на 500 млн. руб. в год, что позволит перенаправить их на профилактику заболевания.
Стоимость не единственное преимущество локализации. Критическая зависимость пациентов с болезнью Фабри от непрерывного курса лечения, требует регулярного получения медикаментов в нужном объеме. Ранее доставка зависела от логистических и политических факторов. Длительность поставок препарата занимала от месяца до года, что могло поставить жизнь и здоровье пациентов под угрозу. Полный цикл производства препарата компанией «Петровакс» в городском округе Подольска обеспечит стабильные и бесперебойные поставки лекарства в любую точку России.
В перспективах, компания «Петровакс» будет производить препарат в количествах, достаточных для обеспечения терапией всех российских пациентов с болезнью Фабри, получающих ферментозаместительную терапию агалсидазой бета.
