Развитие отечественного производства лекарств для редких заболеваний, сложные вопросы лекарственного обеспечения, совершенствование системы оказания медицинской помощи «редким» пациентам — эксперты в ходе дискуссий обозначили все ключевые, наиболее актуальные аспекты данной темы и обсудили пути их решения.
В России создана уникальная система лекарственного обеспечения детей с редкими заболеваниями и мы научились копировать оригинальные орфанные препараты, но в стране нет системы, направленной на разработку и производство оригинальных инновационных орфанных лекарственных препаратов. Не решены вопросы государственного финансирования таких разработок и коммерческой реализации в условиях ограниченного количества таких пациентов в рамках нашей страны.
Основная проблема на сегодняшний день — отсутствие целостного взгляда на проблему и комплексного подхода к ее решению.
«Селективный скрининг многих редких заболеваний не входит в систему государственных гарантий, и так же требует поддержки государства в рамках, возможно проекта, аналогичного государственному детскому фонду «Круг добра». Модели «риск шеринг» — разделения ответственности производителя орфанных лекарственных препаратов и государства так и не были в полном объеме реализованы и не введены в практику», — отметил исполнительный директор Союза пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям Денис Беляков.
