Накануне Всемирного дня легочной гипертензии специалисты из научно-исследовательских, государственных, общественных и медицинских организаций обсудили комплекс мер, которые необходимо принять для улучшения качества жизни и увеличения продолжительности жизни пациентов с редкими заболеваниями. Эксперты подчеркнули необходимость поддержки научных исследований, улучшения диагностики и расширения доступности лекарственных препаратов.
Легочная гипертензия является редким прогрессирующим заболеванием сердца и легких. Одной из главных проблем данной болезни выступает длительная диагностика. Ввиду неспецифичности симптомов процесс выявления заболевания может занимать несколько лет. Вследствие этого, более 70% пациентов находятся уже в тяжелом состоянии на момент определения диагноза. Длительный процесс выявления легочной гипертензии приводит к прогрессированию заболевания, потере пациентом трудоспособности, а также к летальному исходу.
Заместитель генерального директора по научной работе НМИЦ имени В.А. Алмазова — Александра Олеговна Конради отметила, на сегодняшний день функционирует специализированный центр по лечению легочной гипертензии. Большой опыт специалистов и современные методы диагностики дают возможность своевременно выявить болезнь и назначить эффективное лечение, сообщает vidal.ru. Кроме того, усовершенствовалась система государственной поддержки людей с орфанными заболеваниями.
Однако эксперты отметили ряд существенных проблем, которые требуют особого внимания. Одной из них является несовершенная нормативно – правовая база в области редких заболеваний. Председатель правления центра экспертной помощи «Дом Редких» Анастасия Александровна Татарникова подчеркнула, что пациенты сталкиваются с проблемами лекарственного обеспечения. Идиопатическая легочная артериальная гипертензия включена в «Перечень 15» и более урегулирована с данной точки зрения. В то время как люди с хронической тромбоэмболической легочной гипертензией могут получить необходимые им медикаменты только при наличии инвалидности. Таким образом, два вида одного заболевания характеризуются разным уровнем доступности патогенетической терапии.
На сегодняшний день создание новых препаратов и методов терапии дают возможность эффективно лечить легочную гипертензию. Эксперты отметили, что в 2018 году ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр имени В.А. Алмазова» Министерства Здравоохранения РФ и Bayer подписали меморандум о сотрудничестве в сфере трансляционной медицины, разработки и применения инновационных лекарственных препаратов. В 2019 году подписан проект о доклиническом исследовании молекулы концерна на базе НМИЦ им. В.А. Алмазова. Соглашение является примером трансляционной медицины. Главной задачей данного направления является повышение вероятности успеха новой молекулы, а, следовательно – и снижение стоимости разработки новых медикаментов.
Диагностика и терапия людей с редкими заболеваниями – это довольно трудоемкая и высокозатратная процедура. Данный процесс требует комплексного подхода.