В Министерстве здравоохранения России 11 марта сего года был зарегистрирован биоаналог экулизумаба. Данный препарат используется для терапии орфанных заболеваний — пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ) и атипичного гемолитико-уремического синдрома (аГУС). Уникальность разработанного российского препарата состоит в том, что в 80% случаев он предотвращает пожизненный диализ и в 90% случаев — микроангиопатию.
Согласно проведённым исследованиям, российский аналог позволил снизить риск смерти пациентов на 80% и значительно улучшить качество их жизни.
ПНГ и аГУС являются хронически прогрессирующими орфанными заболеваниями, которые влекут за собой сокращение продолжительности жизни и неминуемую инвалидизацию. Кроме того, они являются самыми высокозатратными редкими заболеваниями. В 2018 году в России государственные расходы на закупку экулизумаба составили 8,3 млрд рублей. В 2019 году, благодаря внесению правок в программу «12 высокозатратных нозологий», стало возможно централизованное обеспечение пациентов с аГУС препаратом экулизумаб. Люди с заболеванием ПНГ вынуждены обращаться за помощью к пациентским организациям или самостоятельно оплачивать лечение.
В мире цена годового курса терапии может достигать $700 тысяч (45 млн рублей), в России стоимость лечения одного пациента с ПНГ в год составляла около 26-27 млн рублей, с аГУС – около 35-37 млн рублей. Биоаналог под названием «Элизария», созданный российской компанией «Генериум», будет стоить на 25% дешевле оригинального препарата.
На протяжении пяти лет компанией «Генериум» велась разработка биоаналога экулизумаба. Инициативу создания препарата поддержал Минпромторг России. В контексте Госпрограммы «Фарма-2020» субсидировались расходы, связанные с разработкой медикамента. Благодаря использованию эффективных методов хроматографической очистки и применению современной клеточной платформы, «Элизария» обладает высоким уровнем безопасности. Исследование подтвердило клиническую эффективность и безопасность созданного препарата. Этому свидетельствует полученное регистрационного удостоверения (ЛП-005395 от 11.03.2019 года) с установлением предельной отпускной цены производителя — на 25% ниже препарата «Солирис».
Средства, полученные от реализации проекта, предназначены для развития российской биофармацевтики и пополнения бюджета страны. Появление на рынке первого в мире биоаналога экулизумаба способствует обеспечению пациентов с заболеваниями ПНГ и аГУС безопасным и эффективным препаратом.