Псковичка, узнав о серьезной болезни, не отчаялась и родила ребенка. Эксперты не отрицают, что для регионов такие больные – это тяжелейшее бремя.
Страшно, когда диагноз неизвестен, но вдвойне страшнее, если диагностированное заболевание редкое, неизученное и лечению не поддается. В нашем регионе число людей с такими заболеваниями год от года растет. Как им помочь, порой не знают даже врачи, ведь о таких диагнозах они и сами читали только в научной литературе.
На прошлой неделе в Пскове прошло экспертное совещание «Обмен опытом в сфере организации медицинской помощи и лекарственного обеспечения больных с редкими заболеваниями в субъектах РФ». На мероприятие приехали эксперты из ведущих федеральных центров и институтов. Они рассказали, в каком направлении надо двигаться псковскому здравоохранению, чтобы помочь каждому нуждающемуся в помощи больному. В качестве положительного примера работы врачей в регионе была озвучена история псковички, которая, узнав о своем заболевании, не только не опустила руки, но и сумела родить ребенка. «Псковской правде» удалось пообщаться с молодой мамой.
ОДНА НА МИЛЛИОН
Марине было 22 года, когда ей диагностировали пароксизмальную ночную гемоглобинурию (ПНГ). Это крайне редкое заболевание (1,3 случая на 1 миллион человек в год), приобретенное, прогрессирующее и жизнеугрожающее. Узнав о диагнозе, девушка испытала шок. Признается, что в первое время больше всего пугала неизвестность.
– Стала чувствовать себя очень плохо, появилась сильная слабость, – рассказывает Марина. – Обратилась в поликлинику в районе по месту жительства, но там толком ничего сказать не могли, направили в Псков на обследование. Там и поставили предварительный диагноз.
Окончательно подтвердили его в Санкт-Петербурге. Оказалось, что заболевание неизлечимое и как жить дальше – неясно.
– Какое-то время я жила на гормональной терапии, особого эффекта не было. Приходилось часто лежать в больнице, делать переливание крови, потому что гемоглобин падал. Эффекта от переливания хватало на три месяца.
Заболевание Марины традиционно считалось тяжелой патологией с неблагоприятным прогнозом. А она живет с ним уже более 10 лет.
– В 2014 году мне сообщили о появлении нового препарата, который позволяет жить таким, как я, нормальной жизнью, – рассказывает Марина. – Сразу же поехала в Санкт-Петербург, только там мне могли его назначить. Собрался консилиум врачей. Медики решили, что этот препарат мне жизненно необходим. Теперь вот получаю его за счет средств псковского областного бюджета, самой его купить нереально. Флакон стоит около 300 000 рублей, а мне надо шесть таких на месяц.
Как только Марине назначили новый препарат, ей сразу же дали контакты межрегиональной общественной организации «Другая Жизнь», которая помогает пациентам с редкими заболеваниями. «Другая Жизнь» – та самая организация, куда можно обратиться за помощью. Они звонят поставщикам, узнают причину задержки, советуют, куда еще надо обратиться, чтобы препарат получить. Опять же контролируют, сколько лекарства закупается, сколько остается. Одним словом, очень выручают.
– У нас, как и везде, бывают перебои с поставкой лекарств, – продолжает Марина. – Задержки бывают по месяцу, а для таких больных, как я, максимально допустимы 1-2 дня. Я даже знаю, что одна из девушек, болеющая ПНГ, по этой причине переехала жить в Санкт-Петербург. Побоялась, что не получит вовремя препарат.
За последние годы самочувствие Марины заметно улучшилось. В жизни молодой женщины произошло чудо (во всяком случае, именно так это событие называют врачи). Она стала мамой, смогла родить ребенка.
– Я долго не могла забеременеть, – продолжает делиться с «Псковской правдой» Марина. – А тут полгода прошло с того момента, как стала препарат принимать, и все получилось. Это просто чудо. Очень переживала, что на дочке каким-то образом скажется моя болезнь. Я ведь на протяжении всей беременности продолжала принимать лекарство. Но все, слава богу, обошлось. Сейчас вообще стараюсь ни о чем плохом не думать, все мысли только о ребенке.
Только на диагностику редкого заболевания у пациента уходит от 5 до 30 лет – это общемировая статистика.
НЕПРОСТОЙ ВЫБОР
Больных с таким диагнозом, как у Марины, в регионе четверо. Их лечение обходится областной казне почти в 120 млн рублей в год. Примерно такая же сумма была выделена из областного бюджета в 2015 году для лечения больных с другими редкими заболеваниями.
Очевидно, что для областной казны – суммы колоссальные. И такая ситуация – не только в Псковском регионе. Это отчетливо видно из исследования, результаты которого представила заместитель директора Института ЕАЭС Елена Красильникова.
– Есть три группы редких болезней в Российской Федерации, – отметила она. – Но сегодня мы будет говорить только о так называемом «Перечне-24», финансирование которого ложится на плечи субъектов. С 2013 года число пациентов этого перечня в Российской Федерации выросло в полтора раза.
В Псковской области в 2014-2016 годах динамика прироста выявленных больных с редкими заболеваниями (+32,5 %) превышает динамику в Северо-Западном федеральном округе (+30,4 %) и в России (+26,4). В 2014 году в регистре находилось 77 пациентов, а в 2016 году – уже 102. Такой рост количества пациентов в региональном сегменте Федерального регистра говорит о хорошем уровне диагностики, осведомленности и профессиональной настороженности псковских врачей, отсутствии административного прессинга со стороны органов здравоохранения.
ЮНОШЕСКИЙ АРТРИТ – БИЧ РЕГИОНА
Доля взрослых пациентов с редкими заболеваниями в Псковской области чуть ниже, чем в среднем по России.
– Их количество может быть недооценено или не все больные с легкими формами заболеваний внесены в региональный сегмент Федерального регистра, – считает автор исследования.
Зато детей – больше. Обращает на себя внимание и значительная доля пациентов с юношеским артритом с системным началом (39,5 %), в разы превышающая долю как по СЗФО (7,2 %), так и по России (8,3 %). Установление причин такой нетипичной ситуации требует дополнительного изучения. При этом детей с инвалидностью в 3 раза меньше, чем по России. Среди взрослых такая же ситуация, причем все они имеют 2 группу инвалидности.
– Такие статистические данные опосредованно могут говорить о крайне высоком уровне оказания помощи редким больным в регионе или же о трудностях в назначении таким больным инвалидности, особенно в детском возрасте, – отмечает Елена Красильникова.
Что касается объемов финансирования, то в 2013 году субъекты РФ совокупно тратили на лечение больных с редкими заболеваниями чуть более 5 млрд рублей. В 2015 году эта цифра подошла к отметке 13,3 млрд рублей. Причем если в 2013 году дефицит финансирования составлял 1,8 млрд рублей, то в 2015 году – уже 4,4 млрд рублей.
Расходы субъектов Северо-Западного федерального округа в этот период выросли в 2,8 раза (с 884,0 млн руб. до 2 млрд 479,0 млн руб.). Единственным регионом, где расходы уменьшились в 2 раза, является Новгородская область (с 8,3 до 4,0 млн руб.).
В Псковской области в 2013-2015 гг. объемы финансирования редких заболеваний выросли в 5,3 раза.
Средние расходы бюджета Псковской области на лекарственное обеспечение одного пациента в 2015 году были сопоставимы со средними расходами по СЗФО и России. При этом потребность на одного пациента почти на 27,7 % выше, чем средняя потребность по России, что может объясняться большим количеством «тяжелых» и нуждающихся в дорогостоящем лечении больных.
УМЕТЬ ПРОСИТЬ
Чтобы обеспечить лекарствами больных с редкими заболевания в 2016 году, региону потребуется более 230 млн рублей. Однако, по данным портала госзакупок, за пять месяцев года потрачено всего 22 млн рублей.
Если в 2012 году на содержание таких больных субъекты тратили около 6 % своего бюджета, то в 2015 году – уже до 22,6 % . Для регионов – это тяжелейшее бремя.
50 % средств, выделенных на лечение, уходит на больных с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (33 %), мукополисахаридозом 2 типа (12 %) и идиопатической тромбоцитопенической пурпурой (11 %). Как правило, это самые дорогостоящие и наименее обеспеченные препаратами пациенты. Напомним, что только в Псковской области ПНГ болеют 4 человека.
В лечении редких больных много проблем, которые могут быть решены только на федеральном уровне. К числу основных проблем в регионах можно отнести: недостаток финансовых средств в субъекте, неразвитая нормативная база оказания помощи больным, отсутствие диагностических возможностей.
– Обязательства по финансовому обеспечению пациентов с редкими болезнями из группы «24 нозологии» возложены на субъекты РФ, многие регионы просто стесняются открыто заявить, что на поддержание жизни таких пациентов у них не хватает средств, – отметила Елена Красильникова. – В 2013 году Татарстан впервые обратился за разъяснениями положений федерального закона. По этому делу есть определение Конституционного суда, в котором говорится о том, что субъекты вправе рассчитывать на оказание им Российской Федерацией в той или иной форме финансовой помощи целевого характера. И регионы стали активно пользоваться этим своим правом. Только в прошлом году поступило 104 обращения на федеральное финансирование. В результате в 2015 году в регионы было направлено 12 млрд рублей из федерального бюджета на обеспечение редких больных и региональных льготников. Может, я ошибаюсь, но по данным исследования Псковская область никогда активно не просила дополнительных средств на редких больных. А просить нужно и просить аргументированно (показывая собственные расходы и дефицит средств), так как все-таки регион несет ответственность за своих пациентов.
ОФИЦИАЛЬНО
Председатель комитета по здравоохранению и фармации Псковской области Игорь Потапов:
– Тема крайне актуальна для всех ветвей власти и участников процесса, – отметил во вступительном слове Игорь Потапов. – Проблем с редкими болезнями хватает. Это и недостаточное нормативное регулирование, и низкое выявление заболеваний, и нехватка денежных ресурсов. Лекарственные препараты для таких больных закупаются по двум разным программам: часть болезней входят в программу «7 нозологий», финансирование осуществляется из федерального бюджета. Однако основная часть орфанных болезней – «24 нозологии» – обеспечивается за счет региональных бюджетов. В силу несовершенства законодательства и ограниченности финансовых средств мы зачастую вынуждены делать не простой моральный выбор – выбирать, кого обеспечивать лекарствами в первую очередь. Это дается очень тяжело и непросто.
Заболеть редким заболеванием с дорогостоящим лечением может каждый, поэтому гарантии и помощь государства чрезвычайно важны.
СПРАВКА
Орфанные, или «сиротские», заболевания встречаются у небольшой части населения. Так, в России редкими считаются болезни, распространенность которых не более 10 случаев на 100 000 человек. В настоящий момент насчитывается около 7 тысяч орфанных заболеваний. Однако одна болезнь может быть распространенной в одной части мира, но быть редкой в другой. Например, в Европе к орфанным заболеваниям причисляют проказу, однако для Южной Азии это далеко не редкое явление. Подавляющая часть орфанных заболеваний являются генетическими, но встречаются болезни, имеющие аутоиммунное, токсическое или инфекционное происхождение. Причины появления некоторых из них неизвестны. Пациенты с редкими заболеваниями обычно сталкиваются с рядом проблем: диагностика, поиск квалифицированного специалиста, получение достоверной информации о заболевании, постановка точного диагноза.
Материал: «Псковская правда»
Инфографика предоставлена Институтом ЕАЭС Ольга Нефедова
