Париж, Франция-6 июля 2016
Лизоген(Lysogene), ведущая генно-терапевтическая и биотехнологическая компания объявляет о включении первого пациента в международные неэкспериментальные исследования болезни Санфилипо, заболевание известное также Мукополисахаридоз ТипIIIA(МОБIIIa). Это перспективное исследование естественного течения заболевания, так что не будет дано никаких экспериментальных лекарств. Пациенты будут обеспечены уходом в рамках проведения исследования. Набор пациентов в исследовательские группы планируется до начала генной терапии молекулойLYS-SAF302, компании Лизоген. Информация, полученная в рамках этого исследования позволит организовать клинические исследования наилучшим образом, а так же даст более глубокое понимание процессов прогрессирования заболевания и следовательно лучшее оценить терапевтического эффект лечения в будущем
Протокол данного обсервационного исследования является результатом международного многостороннего сотрудничества для достижения согласия по когнитивной и связанных с ними оценок типа Санфилипо А. «Это исследование имеет решающее значение для обеспечения сопоставимости данных клинических конечных точек с будущим испытания генной терапии и будет дополнять существующие ранее опубликованы данные», сказала Соройя Беккали (Soraya Bekkali), медицинский директор компании, Лизоген.
«Нейропсихологическая фокусная группа, организованная Лизоген, в которой приняли участие известные специалисты в этой области и дала столь необходимый повод для консолидации опыта,» сказал Ян Питер Маршаль, научный психологAMCMedicalResearchBVв Университете Амстердама. «Это было важным этапом для участников, которые редко встречаются на таких ранних стадиях проектирования протокола.»
«Лизоген рада сотрудничать с группой доступа к клиническим испытаниям для пациентов с МПС для организации поездок семей пациентов для участия в клинических исследовательских,» сказал Саманта Паркер, руководитель отдела доступности лечения в области здравоохранения компании Лизоген. «Они обеспечат надежную и независимую логистическую ресурсную базу для семей детей, выбранных для участия в исследованиях.»
Лизоген провелаI/IIфазу клинических испытаний, в 2011-2012 годах молекулы для генной терапии первого поколенияLYS-SAF301. В настоящее время Лизоген планирует провести клинические исследования следующего поколения молекулLYS-SAF302.LYS-SAF-302 который может заменить дефектный ген в клетках, больных с мукополисахаридозом третьего типа, типа А, что позволит организму самостоятельно производить недостающий фермент и предотвратить последовательный характер неврологических повреждений. Лицам, включенным в обсервационные исследования будет предоставлена возможность попасть в последующие клинические испытаний, если они будут удовлетворять определенным критериям зачисления в исследования. Тем не менее, хотим обратить внимание еще раз, что участие в наблюдательном исследовании не гарантирует место клинических испытаниях генной терапии.
О Мукополисахаридоз типа А (также известный как СанфилиппоA):
МПСIIIAпредставляет собой заболевание, вызванное лизосомальным аутосомно-рецессивным дефектом генаSGSH, встречаемость приблизительно 1: 100 000 живорожденных. МПСIIIAпроявляется в раннем детстве, вызывая прогрессивные нейродегенерации, связанные с неразрешимыми проблемами поведения и развития регрессии. Продолжительность жизни пациентов с этим видом заболевания сокращается, в настоящее время нет никакого лечения.
ОЛизоген
Лизоген является клинико-биотехнологической компанией, пионером в области фундаментальных исследований и клинического развития генной терапииAAVрасстройств ЦНС. С 2009 годаLysogeneсоздала уникальную платформу и сеть по созданию продуктов для МПСIIIА иGM1 ганглиозидоз, став мировым лидером в области редких заболеваний ЦНС.
