Исследования в области генетики ускорят разработку новых лекарств для лечения таких заболеваний как диабет, атеросклероз и многие виды рака.
Фармацевтическая компания Astra Zeneca объявила о запуске программы исследований, направленных на разработку нового поколения лекарственных препаратов, предназначенных для лечения многих заболеваний генетической природы.
Программа основывается на недавно созданной методике CRISPR и будет осуществляться в сотрудничестве с четырьмя ведущими академическими и промышленными научными центрами, которые специализируются в области геномных исследований.
Вице-президент компании Astra Zeneca доктор Лоренц Майр выразил надежду на то, что эти исследования ускорят разработку новых лекарств для лечения таких заболеваний как диабет, атеросклероз и многие виды рака.
Геном человека содержит около 24 тысяч генов, и дефекты в них могут быть причиной многих заболеваний.
Расшифровка человеческого генома 15 лет назад вызвала надежду на то, что врачам удастся рано или поздно установить, какие именно генетические нарушения порождают конкретные заболевания, а затем приступить к разработке лекарств для их лечения.
В то время на это возлагались огромные надежды. Выступая по американскому телевидению сразу после сообщения о первой расшифровке генома человека, тогдашний президент США Билл Клинтон заявил: «Дети наших детей будут знать о раке только то, что этим словом обозначается созвездие». Он приветствовал завершение проекта, на который ушли 10 лет и были потрачены миллиарды долларов.
Однако эти ожидания не оправдались — пока что существует лишь небольшое число лекарственных препаратов, основанных на результатах расшифровки генома человека, и рак остается смертельным заболеванием.
При попытках понять природу связи генных дефектов с распространенными болезнями ученые столкнулись с двумя основными проблемами. Во-первых, довольно скоро было установлено, что эти патологии вызываются множеством комбинаций десятков генов.
Во-вторых, методы по вычленению конкретных генов до сих пор являются крайне дорогостоящими и требуют длительного времени. Ученым приходится разрабатывать для каждого конкретного гена свои «генетические ножницы», которые позволяют вырезать его из цепочки ДНК. Такой процесс может занимать несколько месяцев.
Однако за последние несколько лет разработаны способы высокоизбирательного активирования и ингибирования генов, базирующиеся на системе CRISPR — это английская аббревиатура термина «короткие палиндромные повторы, регулярно расположенные группами».
Метод сайт-селективного редактирования генома с помощью фермента, узнающего необходимую последовательность цепи ДНК по наводке комплементарного ей РНК-«гида», обещает революционные перемены в исследованиях и лечении целого ряда заболеваний, от рака и неизлечимых вирусных болезней до наследственных генетических расстройств типа серповидноклеточной анемии и синдрома Дауна.
В новой программе исследований примут участие Институт Сангера Wellcome Trust, университеты в Беркли и Сан-Франциско, а также расположенные в штате Массачусеттс институты Broad/Whitehead и компания Thermo Fisher Scientific.
Ранее ученые, занимающиеся изучением лихорадки Эбола в Гвинее, заявили, что вирус мутировал с начала вспышки.
Исследователи из Института Пастера во Франции, которые первые зафиксировали вспышку болезни в прошлом марте, пытаются определить, стал ли вирус за это время более заразным.
Ученые анализируют сотни образцов крови больных Эбола в Гвинее, фиксируя изменения в вирусе, передает ВВС.
«Мы знаем, что вирус значительно меняется, — заявил генетик Анаваж Сакунтабай. — Это важно для диагностики новых случаев и для лечения».
«Мы уже видели несколько случаев (заболевания), которые не имели никаких симптомов, полностью бессимптомные случаи», — отметил Сакунтабай.
Материал: Dialog.ua
У.меня заболевания генетическое Шарко Мари Тута тип 4j
На сегодняшний день уже можно, но это стоит 1000000$
Добрый день,
Болезнь Шарко может относиться к нескольким заболеваниям, названным по имени Жан-Мартин Шарко, например:
Амиотрофический боковой склероз, дегенеративное мышечное заболевание, известное как болезнь Лу Герига;
Синдром Шарко-Мари-Тута, наследственное демиелинизирующее заболевание периферической нервной системы;
Нейропатическая артропатия, прогрессирующая дегенерация весового сустава, также известная как болезнь Шаркота или артропатия Шарко.
На данный момент не существует специфической терапии при болезни Шарко, разработана лишь симптоматическая. Причём в большей степени упор делается на ЛФК и физиолечение. Не менее важным этапом считается правильная гигиена стоп и ношение ортопедической обуви.
Группа исследователей, занимающихся научными исследованиями в Антверпенском университете, сообщили, что они смогли найти лекарство от этой болезни.
Для исследования процесса ученые выделили мутировавший ген у больных пациентов, чтобы внедрить его в нейроны мышей. Мыши продемонстрировали все симптомы, в том числе и моторные, а также атрофию мышц и слабость, деформацию стоп и перонеальную походку — животные продемонстрировали весь список признаков заболевания, наблюдаемый у человека.
Исследуя развитие болезни у мышей, ученые обнаружили, что транспортировка митохондрий (клеточных электростанций) к аксонам сильно нарушена, что, вероятно, обусловлено повреждением микротрубочек, по которым транспортируются митохондрии. Это может привести к хроническому недостатку митохондрий в нервных окончаниях, вызывая вырождение клеток.
В качестве варианта лечения ученые рассматривают возможность использования ингибиторов HDAC6, катализирующих восстановительные процессы белков, из которых строятся микротрубочки. Опыты на мышах показали, что использование данных ферментов не только способно остановить развитие болезни, но и обратить симптомы вспять — восстановить мышцы, например.
Но на данный момент применение на людях не осуществляется. Если Вы обладаете иной информацией, пожалуйста, свяжитесь с нами по телефону горячей линии + 7 (499) 270 3520, мы обязательно постараемся Вам помочь.