Болезнь Гоше – альтернативное лечение теперь доступно в России

Перечень централизованно закупаемых за счет федерального бюджета лекарственных препаратов для обеспечения лиц, больных гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, рассеянным склерозом, лиц после трансплантации органов и (или) тканей впервые с момента формирования в 2008 г. был пересмотрен Министерством здравоохранения РФ.

Препарат для лечения редкого заболевания болезни Гоше велаглюцераза альфа был включен в обновленный проект перечня препаратов, централизованно закупаемых государством в рамках федеральной программы “7 нозологий”.

Для того, чтобы проект перечня вступил в силу, необходимо утвердить его соответствующим распоряжением Правительства Российской Федерации.

Метод активации гена на линии человеческих клеток является основной особенностью производства велаглюцеразы альфа. Строение молекулы препарата идентично человеческому ферменту, что обуславливает высокую эффективность и хороший уровень переносимости длительной лекарственной терапии. Наличие в арсенале врача гематолога теперь уже двух современных средств для терапии болезни Гоше даст возможность выбора индивидуального лечения для каждого пациента.

Включение в список централизованных федеральных закупок препарата велаглюцераза альфа теперь предоставит возможность учета индивидуальной переносимости различных вариантов терапии для лечения болезни Гоше, нивелирует сложившуюся монополию одного производителя в поставках лекарственного препарата в рамках государственной федеральной программы, уменьшит риски прерывания терапии в случае возможных проблем с поставками препарата в Россию и будет направлен на развитие конкуренции и снижение государственных затрат на лечение пациентов с болезнью Гоше в РФ.

Проект обновленного Перечня доступен на сайте Министерства здравоохранения РФ по ссылке: www.rosminzdrav.ru

PS: Болезнь Гоше – редкое наследственное заболевание. Клинические проявления болезни Гоше очень разнообразны. Основными клинико — диагностическими маркерами заболевания могут быть: увеличенная печень и селезенка, снижение уровня гемоглобина, количества тромбоцитов, боли в костях, переломы в анамнезе. Благодаря лекарственным препаратам, которые восполняют недостаток в организме фермента глюкоцереброзидазы, удается нормализовать основные показатели, нарушенные при болезни Гоше, и обеспечивать пациентам высокое качество жизни. В России наблюдение пациентов с болезнью Гоше и мониторинг эффективности проводимой ферментзаместительной терапии осуществляется на базе отделения орфанных заболеваний в Гематологическом научном центре в г. Москва. При своевременно поставленном диагнозе, правильном и регулярном медикаментозном лечении, пациенты могут вести нормальный образ жизни, успешно учиться, работать и создавать семью.