С 1-го по 2-е ноября 2024 года прошла первая Казахстанская конференция по аутоиммунным заболеваниям в разрезе орфанной патологии. Мероприятие направлено на обсуждение современных методов диагностики и лечения аутоиммунных заболеваний, обмен опытом и лучшими практиками среди специалистов в области орфанных заболеваний, а также проведении научных исследований и подходов в лечении аутоиммунных патологий.
Основная задача конференции — объединение различных специалистов для совместного обсуждения и решения актуальных вопросов в области аутоиммунных и орфанных заболеваний, что способствует улучшению качества диагностики, лечения и жизни пациентов.
В мероприятии приняли участие ревматологи, эндокринологи, неврологи, иммунологи, терапевты, гастроэнтерологи, онкологи, педиатры, и другие специалисты, работающие с аутоиммунными заболеваниями и орфанными патологиями. В числе спикеров выступил Беляков Денис Владимирович исполнительный директор «Союза пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям».
В рамках события Денис Владимирович рассказал про роль общественных организаций пациентов в развитии законодательства в области редких заболеваний.
На сегодняшний день в России на федеральном уровне гарантируется бесплатное обеспечение медицинскими препаратами лиц с редкими высокозатратными нозологиями «ВЗН». Помимо федерального обеспечения на регионах лежит ответственность бесплатного предоставления лекарственных препаратов для граждан с жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими заболеваниями.
Несмотря на государственную поддержку, пациенты с редкими заболеваниями часто сталкиваются с проблемами на пути к лечению. Основные трудности орфанных больных: редкость орфанных болезней и синдромов, трудности диагностики, отсутствие или недоступность верификации патологии, часто поздняя диагностика, часто ошибочная диагностика (более 40%), отсутствие методов эффективного лечения или его недоступность, тяжелые социальные последствия орфанных заболеваний, низкое качество оказания медицинской помощи, недостаток информации о редких болезнях. Для эффективного решения проблем пациентов общественные организации пациентов обеспечивают взаимодействие с государственными структурами.
Роль пациентских организаций включает в себя:
• Содействие социальной реабилитации и адаптации орфанных пациентов.
• Участие в формировании и реализации государственной политики защиты пациентов с редкими заболеваниями.
• Осуществление взаимодействия с органами власти.
• Содействие созданию коммуникационного пространства, обеспечивающего снабжение объективной информацией пациентов, специалистов медицинской и социальной сферы.
• Общественные организации принимают активное участие в формировании законов и соблюдении прав пациентов в сфере редких заболеваний.
Наглядным примером является Фонд «Круг добра». На сегодняшний день организация регулирует обеспечение 99 редких заболеваний. Из них 87 входят в перечень патологий фонда, 14 – в программу «ВЗН». В 2023 фонд оказал помощь 23,5 тыс. детей на общую сумму 212 млрд руб. По данным на июнь 2024, на медпомощь, покупку лекарств, заключены контракты и договоры на сумму 340,7 млрд руб.
Вступление ребенка в число подопечных фонда «Круг добра» стало еще проще:
— Законные представители детей подают заявление на получение помощи фонда через Единый портал государственных услуг или официальный сайт фонда.
— На основании этого заявления орган исполнительной власти субъекта в сфере охраны здоровья вместе с медорганизацией собирает необходимый комплект документов, формирует заявку и направляет ее для дальнейшего рассмотрения в фонд.
— После одобрения заявки экспертным советом, фонд берет под опеку ребенка и инициирует в его интересах заключение договора на закупку необходимых лекарственных препаратов, медицинских изделий или средств реабилитации.
Денис Владимирович подчеркнул преимущества включения орфанных заболеваний в государственные программы.
• Гарантия доступного и своевременного лекарственного обеспечения пациентов с конкретными нозологиями.
• Отсутствие привязки к инвалидности пациента для получения терапии.
• Экономия бюджетных средств за счет оптовых закупок, фиксирования цен. закупок, снижения цен закупок/дженерики.
• Ведение регистров пациентов с целью обеспечения орфанных больных.
• Обеспечение необходимыми лекарственными препаратами и компонентами лечебного питания.
• Участие экспертов ведущих федеральных центров в процедуре защиты заявок.
• Практика расширения программ за счет новых нозологий.
• Снижение инвалидизации пациентов и увеличение продолжительности жизни.
МРБООИ «Союз пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям» регулярно принимает участие в международных проектах, направленных на создание новых подходов к лечению и диагностике редких болезней. Основная цель нашего сообщества – улучшение медицинской помощи и качества жизни пациентов с редкими заболеваниями.
