В Государственной Думе 11 августа 2020 года прошло заседание Экспертного совета по вопросам обращения лекарственных средств, развития фармацевтической и медицинской промышленности Комитета Государственной Думы по охране здоровья на тему: «Законодательное регулирование лекарственного обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями» под председательством депутата Государственной Думы Петрова А.П.
Среди участников заседания были представители Министерства здравоохранения Российской Федерации, Федерального фонда обязательного медицинского страхования, Министерства промышленности и торговли Российской Федерации, Федеральной службы по надзору в сфере охраны здоровья, врачебного сообщества, пациентские организации.
На заседании экспертами было обращено внимание на вопросы федерализации редких (орфанных) заболеваний, доступности лекарственного обеспечения пациентов с редкими (орфанными) заболеваниями, в т.ч. незарегистрированными лекарственными препаратами и продуктами лечебного питания, медицинскими изделиями, их законодательное регулирование.
Тенденция федерализации редких (орфанных) заболеваний членами Экспертного совета по-прежнему отмечена как актуальная.
Были озвучены вопросы доступности лекарственных препаратов; необходимость создания благоприятных условий для фармацевтических компаний и определение формата переговоров с производителями; проблематика процедуры закупки незарегистрированных лекарственных препаратов и отсутствие их в клинических рекомендациях; необходимость и важность ведения регистра пациентов с орфанными заболеваниями, вопросы диагностики и другие.
Исполнительный директор МРБООИ «Союз пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям» Беляков Д.В. в своем докладе обозначил важность продолжения работы в направлении федерализации редких (орфанных) заболеваний, чтобы лекарственное обеспечение пациентов стало еще более доступным. Как пример, несколько сотен пациентов с редким жизнеугрожающим заболеванием пароксизмальная ночная гемоглобинурия, получающие лечение за счет регионального бюджета, так и не переведены в федеральную программу высокозатратных нозологий. Затраты региона на эту группу пациентов составляют порядка половины от всех затрат региона на лекарственное обеспечение пациентов с редкими заболеваниями. Лекарственный препарат «Экулизумаб» для лечения этого заболевания был давно локализован в результате успешной программы импортозамещения. Необходимый бюджет на лечение всех пациентов с данным диагнозом в России составляет порядка 5 млрд. руб. Федерализация данного заболевания позволит существенно снизить затраты региона и гарантировать пациентам полное и своевременное лекарственное обеспечение.
Также отмечен позитивный опыт программы «14 ВЗН» и эффективность программы, действующей на региональном уровне. Однако существует ряд трудностей, с которыми приходится сталкиваться пациентам при получении лекарственных препаратов в регионах.
В этой связи поддержана инициатива создания государственного фонда для финансирования лекарственного обеспечения детей с редкими (орфанными) заболеваниями. Усиление государственных гарантий в сфере охраны здоровья граждан в Российской Федерации обеспечит доступ к терапии большого количества пациентов. Резюмировано, что для воплощения указанного проекта необходимо провести серьезную работу по созданию нормативно-правовой базы по закреплению статуса указанного фонда и порядка его деятельности, не оставляя без внимания и взрослых пациентов.
Участниками совета по результатам заседания готовятся предложения, которые будут направлены в органы исполнительной власти для решения вопросов, затронутых в рамках данного мероприятия.