В одном мегаполисе нашей страны живут два замечательных человека. Редкий ребенок Дима 15-ти лет и редкий взрослый — Рома, ему 23. У Димы и Ромы один диагноз — болезнь Фабри. Снежана Митина в своей колонке размышляет о проблеме лекарственного обеспечения редких пациентов до и после 18 лет.
Снежана Митина, президент МРБООИ «СОЮЗ ПАЦИЕНТОВ И ПАЦИЕНТСКИХ ОРГАНИЗАЦИЙ ПО РЕДКИМ ЗАБОЛЕВАНИЯМ», специально для проекта «Жизнь без преград».
Диме «повезло» — он ребенок, ему еще нет восемнадцати. О диагнозе и необходимости пожизненной заместительной ферментной терапии семья узнала после двух лет хождения по клиникам. Мама Димы, врачи и пациентская организация вступили в борьбу за получение лекарственного препарата, и местный департамент здравоохранения нашел средства в бюджете. Дима стал получать терапию. Но наступил новый год, и мама Димы снова стала запрашивать департамент о необходимости бесперебойного лечения. Законодательство предполагает ежегодное подтверждение о необходимости получения препарата.
Роме 23 года. Он взрослый пациент. Несмотря на ухудшающееся состояние здоровья, получил высшее образование. Хочет работать и быть полезным своей стране. Рома заболел в пять лет, обследовался во множестве клиник России, перенес ни одну операцию. Лишь в 2011 году федеральная клиника поставила диагноз «болезнь Фабри». Родным казалось: это победа! Есть диагноз, есть специфическая патогенетическая заместительная ферментная терапия (препарат зарегистрирован на территории Российской федерации), а с апреля 2012 г еще и принято Постановление Правительства «Двадцати четырех» — и, значит, остался один шаг до заветного лечения.
Консилиум о необходимости заместительной ферментной терапии по жизненным показаниям, обращение в местный департамент здравоохранения, внесение в региональный сегмент Федерального Регистра пациентов, страдающих редкими (орфанными) заболеваниями, ожидание терапии… Никаких действий департамент не предпринимал. Рома затеял переписку, получал отписки. Не хотел идти в прокуратуру и суд, надеялся разрешить ситуацию цивилизованно, по закону. Следующий этап — обращение в территориальный орган Росздравнадзора, который проверил действия департамента и обнаружил нарушения. Рома снова обратился к главному специалисту департамента и получил отказ в терапии. Может, местные чиновники от медицины «решил проучить» редкого пациента?..
Почему Рома не получает терапию?
Потому что хочет решить все в досудебном порядке?
Или потому, что уже взрослый, а деньги в регионах есть только на детей?
Доживет ли Рома до начала лечения?
Будут ли восстановлены его права, прописанные в Конституции Российской Федерации?
Думается, всего этого можно было избежать, если бы — вне зависимости от возраста больного — работала Федеральная программа финансирования для редких пациентов. Дробные периодические региональные закупки (как у Димы, возможно, будут и у Ромы), целиком зависящие от регионального финансирования, не могут обеспечить ни долгосрочного терапевтического эффекта, ни экономии финансов региона. И это еще с учетом того, что Дима и Рома живут в одном из крупнейших городов нашей страны.
В России есть федеральная программа 2007 года, обеспечивающая лекарственными препаратами на регулярной основе пациентов по семи диагнозам. Люди с заболеваниями из списка «двадцати четырех» были бы своевременно обеспечены лечением благодаря плановым федеральным закупкам препаратов.
Для формирования системы регионального обеспечения таких пациентов, как Дима и Рома, требуются месяцы и годы. Ожидание может быть непоправимо. Необходимость программы федерального финансирования лечения редких пациентов очевидна больным, их близким, пациентским сообществам, врачам и сочувствующим, но, пока, не очевидна законодателям.
Болезнь Фабри включена в так называемый список «двадцати четырех» Постановления Правительства № 403 от 26.04.2012. Двадцать четыре жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболевания, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности включены в этот список. А обеспечение лекарственной терапией таких пациентов (имеющих заболевание из группы «24») возложено на региональные бюджеты. Ситуация с обеспечением лекарственной жизненно необходимой терапией таких пациентов остается тяжелой, даже в крупных, не дотационных регионах.
