«Редкие» онкозаболевания – одна из показательных групп нозологий, где, как на маленькой модели, можно увидеть и отследить основные проблемы, характерные для орфанного направления.
Устарелые перечни тормозят внедрение новых методов
Вопрос актуализации перечней назрел давно. Эту проблему обозначила заместитель председателя Комиссии ОП РФ Валентина Цывова: «В связи с отсутствием RET-положительных солидных опухолей в перечне орфанных заболеваний доступ к лекарственным препаратам у пациентов существенно затруднен. Поэтому расширение перечня, организация помощи пациентам, их маршрутизация, наиболее распространенные подходы к терапии и исследования в этой области – наиболее актуальные на сегодня вопросы».
Препараты создаются «специально» под редкие случаи
«Мы имеем общую большую нозологию с внутренними отличительными особенностями, которые отвечают критериям орфанных заболеваний. И тут есть масса нюансов, которая может стать препятствием для прихода лекарственных препаратов. Мы должны понимать, что спектр частых патогенных мутаций в больших группах опухолей практически исчерпан, и сейчас мы наблюдаем ситуацию, когда, наоборот, большинство препаратов создаются для лечения более редких случаев», — отметил руководитель отдела оптимизации лечения подростков и молодежи с онкологическими заболеваниями ФНКЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева, член правления Российского общества клинической онкологии (RUSSCO) Николай Жуков.
Между тем в медицинскую практику внедряются современные эффективные методы лечения RET-положительных солидных опухолей (МКБ С00-С80).
Использовать имеющийся потенциал надо более активно
«Мне кажется, что тот опыт, который накоплен по созданию инфраструктуры, маршрутизации, изменению законодательства в области орфанных заболеваний, крайне важно использовать в области редкой онкологии. И мы этим действительно займемся на самых разных площадках, от Общественной палаты до Госдумы», — заключил исполнительный директор Союза пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям Денис Беляков.
