Орфан Драганаут Блог взял интервью у Карен Эйч. Первый продукт Lysogene — SAF-301, продукт для генной терапии, предназначенный для лечения лизасомных болезней накопления (Lysosomal Storage Disease), Мукополисахаридоза третьего типа или болезни Санфилиппо.
Пожалуйста, поделитесь с читателями, как создавалась Lysogene и почему Вы стали участвовать?
KЭ. Моей дочери Орнелле, был поставлен диагноз MPSIII тип A в 2005 году, через несколько месяцев после рождения. MPSIIIA является смертельным редким лизосомальным заболеванием ЦНС связанным с большим колличеством медицинской помощи необходимой пациентру. Заболевание имеет огромное негативное воздействие на пациентов и членов их семей, при полном отсутствии лечения. Лечения является сложнореализуемым, потому что биологически, мозг создает определенные проблемы, связанные с трудностью доставки терапевтических агентов через гематоэнцефалический барьер. Постепенно выяснилось, что внутримозговая генная терапия, вероятно, может оказаться наиболее реалистичным и надежным вариантом для таких пациентов. Как только я это поняла, я приняла решение учредить компанию Lysogene, вместе с Оливером Даносом (Olivier Danos) в качестве научного консультанта.
Целью организации Lysogene является преодоление огромного разрыва между большой несправедливостью по отношению к пациентам и членам их семей, с одной стороны, и огромными талантами ученых с другой, — для того, чтобы создать безопасное и эффективное лечение для детей в сложной жизненно-угрожающей ситуации. Для начала я использовала свой проффесиональный опыт управления сложным международными проектами в консалтинговой компании Aртур Андерсен(Arthur Andersen) для того чтобы построить программу развития и организовать сбор средств. Для реализации проекта были привлечены выдающиеся ученые, врачи, эксперты в области законодательного регулирования, пациентские группы, и другие члены профессионального и пациентского сообществ, кторые сосредоточились на решении проблемы. Меньше чем за пять лет мы довели результататы исследований до применения при лечении. Мы находимся на стадии I / II клинических испытаний, первых генно-терапевтических испытаний, для мукополисахоридоза третьего типа А, начались в августе 2011 года.
В чем заключается миссия Lysogene?
KЭ. Миссей Lysogene является улучшение ситуации с нормальным ходом лечения неизлечимых, жизне-угрожающих заболеваний ЦНС. Мы делаем это на основе выдающихся научных достяженией в области разработок в генной терапии. Lysogene поддерживается ведущими медикобиотехнологическими организациями и недавно достиг уровня финансирования в 16,5 млн евро. Наша цель состоит в том, чтобы вывести на рынок первый препарат предназначенный для генной терапии болезни Санфилиппо А. Мы также расширяем линейку наших препаратов выводя второй продукт для лечения других редких заболеваний в области ЦНС. Lysogene является передовым разработчиком, лекарств, наши сотрудники все время разрабатывают новые средства и методы лечечния, лечения необходимые для решения задач в этой чрезвычайно сложной области.
Ваш первый продукт в линейке препаратов для генной терапии SAF-301 для Санфилиппо синдрома. На какой стадии развития находится SAF-301? Что такое «внутримозговые доставки генов» и в чем его значимость?
В 2013 году мы успешно завершили фазу I II исследования с SAF-301. Посредством SAF-301 удается интрацеребрально вводить фермент AAVrh10 для замещения гена приводящего к болезни Санфилиппо А. На настоящий момент наша цель заключается в оценке SAF-301 в фазе II / III как пригодного для ключевых клинических исследований для получения разрещения на применение в регулирующих органах для получения разрешения на маркетинг в ЕС и США.
Внутримозговое генная терапия обеспечивает предоставление функциональной версии дефектного гена непосредственно в мозг молодого пациента. Генной терапия осуществляется в виде одной дозы, попадающей в центральную нервную систему и обеспечивающую постоянный уровень терапевтического белка. В отличие от других подходов, направленных на управление симптомами или профилактику осложнений, технология Lysogene сфокусирована на причине, и, следовательно, в конечном счете, направлена на лечение болезни как таковой. Важно отметить, что прием однократной дозы Lysogene, как ожидается, будет представлять пациентам и членам их семей новое качество жизни.
Вы работаете с пациентскими правозащитными организациями по развитию SAF-301?
Ранние взаимодействия и сотрудничество с PAG были центральным стержнем внашей стратегии. Вот почему, работа Саманты Паркер Директора по доступности лекарственных средств для пациентов, играет ключевую роль в нашей компании. Саманта имеет 15-летний опыт работы в области ислледования редких заболеваний и системе государственного здравоохранения. Она обращает особое внимание на роль пациентских организаци и предоставление информации о доступе к терапии. Мы работаем в тесном сотрудничестве с пациентским сообществом с учетом нашей взаимной экспертизы на каждом этапе развития. Это бесценный опыт поскольку активность и советы пациентов и их родственников имели решающее значение для точного определения естественного течения MPSIIIA, определения качества жизни, разработке протокола о согласии участия в исследованиях, их данные проведении длительного наблюдения за пациентами до исследования.
Каким вы видете для себя отношения между пациентскими организациями, биотехнологическими компаниями и международными регулирующими орнанами?
Эти отношения являются ключом к успешному процесу разработки лекарств. Это факт. Эти отношения должны активизировать принцип при котором участие в процессе разработки всех заинтересованных сторон является стандартом. Я считаю, что это необходимая составляющая, которая приеведет, к скорому лечению пациентов, которые и являются ключевой фигурой в этом процессе.
Спасибо за то что Вы нашли время поделиться с читателями OrphanDrugnaut, новой информацие по поводу SAF-301.
Статья перевдена с разрешения правообладателя OrphanDrugnautBlog.
