Муковисцидоз. Организация помощи.

Итоги организации медицинской помощи и лекарственного обеспечения пациентов
с муковисцидозом в России в 2017 году.

Когда здоровье — высшая ценность

«Липкая» болезнь

Название, состоящее из двух латинских слов: «mucus» (слизь) и «viscidus» (липкий) в полной мере отражает сущность заболевания, так как именно вязкая, тягучая слизь оказывает самое неблагоприятное влияние на состояние органов и систем. В основе развития муковисцидоза (далее МВ) лежат генетические нарушения в 7 хромосоме. В настоящее время ученые обнаружили более 2000 мутаций, которые с разной частотой встречаются среди людей разных национальностей и проживающих в каждом определенном регионе мира.

Масштабный опрос

Исследование «Организация медицинской помощи и лекарственного обеспечения пациентов с муковисцидозом в России в 2017 году» проведено в формате online опроса с участием 455 респондентов (родители пациентов и пациенты) из 8 федеральных округов. Ответы на 43 открытых и закрытых вопроса констатируют текущую ситуацию по организации медицинской помощи, лекарственного обеспечения и реабилитации пациентов с МВ и прежде всего детей 85% участников опроса — родители пациентов до 18 лет. Исследование проведено Союзом пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям и Институтом ЕАЭС, при участии Общероссийской Общественной Организации «Всероссийская ассоциация для больных муковисцидозом», Региональной общественной организации помощи больным муковисцидозом «На одном дыхании», Региональной общественной организации Московской области «Помощь больным муковисцидозом», Ярославской региональной организации помощи больным муковисцидозом «Маленький Мук», Межрегиональной общественной организации «Помощь больным муковисцидозом».

В отчете по результатам исследования использованы материалы Национального консенсуса «Муковисцидоз: определение, диагностические критерии, терапия». (Национальный консенсус «Муковисцидоз: определение, диагностические критерии, терапия»; Российское общество медицинских генетиков, Российское респираторное общество, Союз педиатров России, Общероссийская общественная организация «Всероссийская ассоциация для больных муковисцидозом»; Москва, 2016 г.).

Помощь от Диагноза До лечения

Комплексное обследование пациента — залог выбора успешной тактики лечения МВ: ДНК диагностика частых мутаций и секвенирование гена определяют выбор этиопатогенетического препарата; компьютерная томография, дыхательные тесты диагностируют объем и вид поражения легких, что также определяет выбор терапии; микробиологическая диагностика позволяет индивидуально назначить курс антибактериальной терапии т.д. Комплексная лекарственная терапия МВ требует постоянного применения нескольких групп препаратов. Только дорназа альфа (пульмозим) предоставляется пациентам в рамках федеральной программы 7ВЗН (лекарственное обеспечение лиц, больных гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, рассеянным склерозом, лиц после трансплантации органов и (или) тканей в соответствии с частью 9.2 статьи 83 Федерального закона от 21.11.2011 г. № 323-ФЗ «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации»).

Организация лекарственного обеспечение другими препаратами, мониторинг течения заболевания, анализ эффективности лекарственной терапии и ее корректировка находятся в ведении Минздравов субъектов РФ. Инфраструктура системы здравоохранения в субъектах РФ не позволяет проводить полный мониторинг состояния организма пациента с МВ (Диаграмма 2 ). С момента постановки диагноза «муковисцидоз» ребенок должен наблюдаться командой специалистов: врач-педиатр (специалист по муковисцидозу), кинезитерапевт, диетолог. Семья должна иметь возможность получать консультации психолога, врача-генетика. При необходимости привлекаются врачи других специальностей.

Комплексное ведение заболевания (включая возможность наблюдения у «узких» специалистов) и регулярные дообследования пациентов позволяют повысить эффективность лечения, предупредить развитие тяжелых осложнений и значительного отставания в физическом развитии.

Недоступная Медицина

Результаты опроса показывают, что большинству пациентов в субъектах РФ не доступен полный перечень узких специалистов, необходимых для комплексного ведения заболевания. Наименее доступными специалистами являются кинезитерапевты 70% пациентов не имеют возможность посещения, эндокринологи 60%, диетологи 80%. В число «дефицитных» специалистов также попали невропатологи, пульмонологи и аллергологи. Комплексное обследование необходимо пациенту с МВ каждые 3 месяца, при этом система амбулаторного наблюдения организована только в Москве и Московской области, до 25 октября 2017 г. такая система работала также в г. Ярославле. 82 субъекта РФ не имеют системы амбулаторного наблюдения пациентов с МВ! В отсутствии возможности пройти необходимое плановое обследование по месту жительства пациенты могут быть направлены в федеральные центры. Однако такой возможностью ежегодно пользуются только 30% пациентов. Несмотря на недостаточный уровень развития региональной инфраструктуры оказания медицинской помощи пациентам с МВ 1/3 пациентов в силу разных причин не посещает профильные федеральные лечебные учреждения. Лечение больных МВ включает в себя частые лечебные и профилактические курсы антибактериальной и муколитической терапии, постоянный прием панкреатических ферментов.

Время — Деньги — Лекарства

Организация льготного лекарственного обеспечения в амбулаторных условиях принципиально важна и для пациента, и для системы здравоохранения. Для больного лечение «на дому» снижает риски перекрестного и суперинфицирования резистентными к антибиотикам штаммами микроорганизмов, а для государства амбулаторное лечение стоит значительно дешевле. Тем не менее, далеко не все препараты, необходимые для амбулаторного лечения, могут быть получены бесплатно.

Максимальная доступность 98,2%) у препарата дорназа альфа (пульмозим), закупки которого осуществляются из средств федерального бюджета. Из препаратов, которые могут быть предоставлены по региональной льготе, каждый второй пациент не имеет возможности получить бесплатно ингаляционные муколитические средства и таблетированные антибиотики, более 40% пациентов не получают бесплатно ингаляционные антибиотики, как минимум треть пациентов постоянно нуждаются в бесплатных внутривенных антибиотиках, гормональных препаратах и бронхолитиках.

Недоступность льготных препаратов для амбулаторного лечения влечет за собой дополнительные расходы со стороны семей пациентов: каждая 5-я семья тратит на покупку лекарств до 5 000 рублей в квартал, каждая 3-я семья — до 10 000 рублей в квартал, 35% семей – более 10 000 рублей в квартал. Основной причиной ( 77% ответов) необеспеченности лекарственными препаратам в амбулаторном звене участники опроса называют отсутствие закупки необходимого лекарства со стороны органов здравоохранения региона, в каждом 3-я случае лечащий врач предлагает заменить назначенный препарат на имеющийся в наличии по льготе, ¼ участников опроса сообщили, что нуждаются в обеспечении незарегистрированными на территории РФ препаратами.

Необеспеченность необходимыми льготными лекарственными препаратами для амбулаторного лечения в регионах является следствием организационных проблем, среди которых: отсутствие необходимых препаратов в ограничительных списках (ЖНВЛП, ОНЛС, региональных списках льготных лекарств); отсутствие амбулаторного наблюдения пациента по месту жительства приводит к тому, что не формируется заявка на закупку необходимых препаратов субъектом РФ; ферменты поджелудочной железы могут быть предоставлены по Постановлению Правительства РФ от 30.07.1994 № 890 только детям до 16 лет и т.д.

Дефицит антибиотиков

Микроорганизмы, инфицирующие больного МВ, определяют лечение, качество жизни, перспективы для трансплантации и общую выживаемость. Корректная антибактериальная терапия подбирается в результате точной идентификации возбудителей инфекций дыхательных путей и имеет существенное значение для организации надлежащего инфекционного контроля. Для постоянной терапии хронического микробно-воспалительного заболевания легких используются ингаляционные антибиотики.

При обострении легочной инфекции предпочтительно внутривенное введение антибиотиков, которое обычно проводится в стационаре, а иногда, после появления положительной клинической динамики, лечение может быть продолжено в амбулаторных условиях. Плановая внутривенная антибактериальная терапия может полностью проводиться в амбулаторных условиях. После окончания курса внутривенной терапии рекомендуется профилактическое применение ингаляционных антибиотиков. Таким образом, льготное обеспечение антибиотиками разных форм необходимо пациентам как на амбулаторном, так и на стационарном этапе. При этом доступность антибиотиков: ингаляционные — 34% (амбулаторно и в стационаре), таблетированные — 26% (амбулаторно)/33% (в стационаре), внутривенные — 5% (амбулаторно), 71% (в стационаре).

Отрегулировать систему наблюдения пациентов

Во многих странах получила распространение практика переноса части традиционно госпитальных процедур в амбулаторные условия. Во всех специализированных центрах МВ Европы и Северной Америки и в Российских центрах муковисцидоза проводится внутривенная антибактериальная терапия в домашних условиях с постановкой периферического венозного катетера. Внутривенное введение антибиотиков в домашних условиях оказалось равноценным по эффективности таковому в стационаре. При этом по экспертным оценкам курс лечения на дому более чем в 2 раза дешевле стационарного. Юридический статус методики определен в связи с Приказом МЗ РФ от 05.02.2013 г № 1206н «Об утверждении стандарта первичной медикосанитарной помощи при кистозном фиброзе». Многолетний опыт работы Российских центров (детский и взрослый) муковисцидоза показал, что большинство пациентов при правильно организованной системе наблюдения могут получать всю необходимую терапию в амбулаторных условиях и не нуждаются в госпитализации. Однако широкое и прочное внедрение этого метода предполагает дополнительное финансирование и введение ряда штатных единиц.

Опасность Дженериков

Пациенты с МВ нуждаются в длительном применении различных групп лекарственных препаратов в высоких дозировках. Закупка более дешевых препаратов-дженериков позволяет экономить бюджетные средства, однако замена препарата нередко приводит к неэффективности терапии или нежелательным побочным явлениям (НПЯ) у пациентов с МВ: 70% респондентов имели опыт НПЯ при амбулаторном лечении, 50% — при лечении в стационаре. В амбулаторном звене НПЯ в 37% случаев возникают при замене панкреатических ферментных препаратов; каждый 5-ый пациент сталкивается с НПЯ при замене гепатопротекторов; около 15% вызваны заменой внутривенных и таблетированных антибиотиков, бронхолитиков; около 10% — при замене ингаляционных муколитических средств и ингаляционных антибиотиков. НПЯ в стационаре в каждом третьем случае бывают спровоцированы заменой внутривенных антибиотиков.

Алгоритм действия врача и пациента при возникновении НПЯ в результате применения препарата законодательно отрегулирован, однако на практике система не работает. Более 30% пациентов не сообщают врачу о возникновении НПЯ, только 1/3 врачей фиксируют НПЯ, только 17% случаев НПЯ завершаются индивидуальной закупкой препарата.

Политика предупреждения и контроля инфекции

Все лечебные учреждения, оказывающие медицинскую помощь пациентам с муковисцидозом, должны иметь ясную политику предупреждения и контроля инфекции; оснащение клиники должно обеспечивать надлежащую изоляцию пациентов во избежание перекрестной инфекции.

Работа амбулаторного центра и стационара регулируется Постановлением Главного государственного санитарного врача РФ от 18 мая 2010 г № 58 «Об утверждении СанПиН 2.1.3.2630-10 «Санитарноэпидемиологические требования к организациям, осуществляющим медицинскую деятельность», Приказом МЗиСР РФ от 15 мая 2012 г. № 535н «Об утверждении перечня медицинских и эпидемиологических показаний к размещению пациентов в маломестных палатах (боксах)» и рекомендациями European Cystic Fibrosis Society.

Источником инфекции, которая со временем становится хронической, для больного МВ могут быть другие больные МВ, а также здоровые лица, с которыми он общается (включая медперсонал), горизонтальные поверхности мебели, дверные ручки медицинских палат, сточная система стационаров (раковины, туалеты, душевые), медицинские устройства и т.д. Во время пребывания в больнице пациенты не должны пользоваться одной комнатой, ванной или туалетом и не должны контактировать в зонах ожидания с другими пациентами.

Оптимальным является лечение больных муковисцидозом в индивидуальных палатах. Всем больным необходимо находиться в таких условиях, в которых могут быть обеспечены постоянные дезинфекция и дезактивация. Врачи должны быть обеспечены одноразовыми халатами, масками, перчатками, иметь доступ к средствам дезинфекции рук и приборов. Согласно результатам исследования, на практике большинство стационаров по месту жительства не имеют возможности предоставить необходимые условия пребывания пациентам с муковисцидозом: в мельцеровском боксе находятся 6% пациентов; в обычном боксе с санузлом — 25%; в отдельной палате с санузлом в общем коридоре — 20%; в общей палате с одним соседом с иным диагнозом — 10%, с несколькими соседями с иными диагнозами — 15%. Опыт госпитализации в общей палате с несколькими соседями, включая пациентов с МВ, имели 7% пациентов. 37% боксов и палат не имеют дезинфицирующего оборудования.

В качестве мер санитарной безопасности персонал стационара использует: маски и обработку рук перед осмотром — в каждом 2-ом случае; индивидуальную спецодежду и обработку фонендоскопа перед осмотром — в каждом 3-ем случае.

От лечения к реабилитации

Согласно клиническим рекомендациям пациентам с МВ необходимо сочетать лекарственную терапию с комплексом мер по реабилитации. По результатам исследования около 60% пациентов проживают в регионах, где отсутствуют кабинеты кинезитерапии и врачи ЛФК, владеющие приемами кинезитерапии для обучения им пациентов и их родителей. Только 35% пациентов получают консультацию врача по вопросам кинезитерапии. Основными источниками информации о кинезитерапии для ежедневных занятий являются интернет ( 80 % респондентов), «коллеги»родители и пациенты (более 60%), специализированная литература 45%. Более 80% опрошенных приобретают технические средства реабилитации из собственных средств. Около половины респондентов получают помощь от благотворительных фондов и общественных организаций. Менее 2% пациентов получают технические средства реабилитации бесплатно за счет государства. Ежеквартальный объем расходов пациентов на приобретение технических средств реабилитации составляет: от 3 000 до 5 000 руб. — 1/4 семей пациентов, от 5 000 до 10 000 руб. — 1/4 семей пациентов, более 10 000 руб. — 1/5 семей.

Здоровая пища

У детей и взрослых с МВ, как правило, наблюдаются недостаточность питания и задержка роста, которые являются индикаторами плохого клинического прогноза. Поэтому диетотерапия при МВ составляет важную часть комплексного лечения, ее цель — поддержка оптимального роста, физического и полового развития, мышечной массы, повышение мышечной силы, повышение качества жизни и улучшение выживаемости. Лечебные смеси для энтерального и дополнительного питания рекомендуются в качестве дополнительного источника белка. 40% энергетической ценности рациона пациента должны составлять жиры, при этом важную роль приобретает их качественный состав. Специализированные высокоэнергетические коктейли или смеси для энтерального питания желательно использовать в качестве дополнительного питания при бронхолегочных обострениях и значительном отставании в весе. Согласно результатам исследования, около 12% пациентов получают специализированное лечебное питание бесплатно за счет государства, 15% респондентов получают помощь от благотворительных фондов и общественных организаций, половина опрошенных приобретают питание из собственных средств. Половина семей тратят на специализированное лечебное питание более 3 000 руб. в квартал.

Основные Выводы:

1. Своевременная диагностика МВ обеспечивает раннее начало терапии и улучшает прогноз заболевания. Среди больных МВ, участвовавших в исследовании, у 46% диагноз был поставлен в рамках неонатального скрининга.

2. Комплексная лекарственная терапия муковисцидоза требует постоянного применения нескольких групп препаратов. Однако только дорназа альфа (пульмозим) предоставляется пациентам бесплатно в рамках федеральной программы 7ВЗН. Организация лекарственного обеспечения другими препаратами, мониторинг течения заболевания, анализ эффективности лекарственной терапии и ее корректировка находятся в ведении минздравов субъектов РФ. Инфраструктура системы здравоохранения в регионах не позволяет организовать полноценное ведение данной когорты пациентов.

3. Большинству пациентов в субъектах РФ не доступен полный перечень специалистов, необходимых для комплексного ведения заболевания.

4. Амбулаторное лечение пациента с МВ снижает риски перекрестного и суперинфицирования резистентными к антибиотикам штаммами микроорганизмов, а для государства амбулаторное лечение стоит значительно дешевле госпитального.

5. В 82 субъектах РФ отсутствует система амбулаторного наблюдения пациентов с МВ.

6. Основной причиной необеспеченности лекарственными препаратам в амбулаторном звене и в стационаре является отсутствие закупки необходимого лекарства со стороны органов здравоохранения региона/ лечебного учреждения, замена назначенного препарата на имеющийся в наличии в регионе/лечебном учреждении, потребность в незарегистрированном препарате.

7. Согласно клиническим рекомендациям больные с муковисцидозом должны как можно реже госпитализироваться. Нахождение в стационаре является объективной необходимостью при обострении заболевания и в случае прохождения обследования. Однако отсутствие системы стационарного обслуживания на дому и региональных закупок необходимых антибиотиков приводит к госпитализации пациента для прохождения курса лечения внутривенными и ингаляционными антибиотиками.

8. Многолетний опыт работы Российских центров (взрослый и детский) муковисцидоза показал, что большинство пациентов при правильно организованной системе наблюдения могут получать всю необходимую терапию в амбулаторных условиях и не нуждаются в госпитализации.

9. Пациенты с МВ нуждаются в длительном применении различных групп лекарственных препаратов в высоких дозировках. Закупка более дешевых препаратов-дженериков позволяет экономить бюджетные средства, однако замена препарата нередко приводит к нежелательным побочным явлениям (НПЯ) у пациентов с МВ: 70% респондентов имели опыт НПЯ при амбулаторном лечении, 50% – при лечении в стационаре. Более 30% пациентов не заявляют о НПЯ, только 1/3 врачей фиксируют НПЯ, только 17% случаев НПЯ завершаются индивидуальной закупкой препарата.

10. Все лечебные учреждения, оказывающие медицинскую помощь пациентам с муковисцидозом, должны иметь ясную политику предупреждения и контроля инфекции; оснащение клиники должно обеспечивать надлежащую изоляцию пациентов во избежание перекрестной инфекции. Только 6% пациентов госпитализируются в мельцеровский бокс, 25% – в обычный бокс с санузлом. Около 70% пациентов в регионах госпитализируются в ненадлежащие условия.

11. Около 60% пациентов проживают в регионах, где отсутствуют кабинеты кинезитерапии и врачи ЛФК, владеющие приемами кинезитерапии для обучения им пациентов и их родителей.

12. Диетотерапия при МВ составляет важную часть комплексного лечения, ее цель – поддержка оптимального роста, физического и полового развития, мышечной массы, повышение мышечной силы, повышение качества жизни и улучшение выживаемости. Только 12% пациентов получают специализированное лечебное питание бесплатно за счет государства, 15% респондентов получают помощь от благотворительных фондов и общественных организаций

13. Семьи пациентов регулярно покупают за свой счет лекарственные препараты, технические средства реабилитации, лечебное питание.

14. На основе единых подходов к диагностике и терапии заболевания можно значительно повысить эффективность оказания медицинской помощи и увеличить продолжительность и качество жизни больных.

Расходы семьи на покупку лекарств