Что государство сделало для пациентов с орфанными заболеваниями?
У нас есть в 323 законе определение «орфанных заболеваний» и правила финансирования их лечения. У нас официально признано, что 24 редких (орфанных) заболевания из более 7000 существующих в мире включены в систему государственного отслеживания, регистрации пациентов, на них есть регистры, на них выделяются средства субъектами РФ. В разных объемах финансирование происходит по всем этим заболеваниям. Есть заболевания наиболее дорогие, это, например, мукополисахаридозы различных типов. Чем дороже препарат, тем больше проблема. На данный момент общее число редких больных, реализовавших свое право на получение лекарств, — 28,5%. Это цифры Минздрава. Разброс по заболеваниям от 17% до 83 % у пациентов с «дешевой» двухмиллионной легочной гипертензией.
Какая модель госфинансирования кажется вам лучшей?
У нас есть «7 нозологий» — это федеральное обеспечение, есть, как вы сказали, перечень 24 — заболевания, за которые платят регионы, есть постановление о федеральных субвенциях…
Мне кажется, что тот вариант финансирования, который есть сегодня, — в любом случае наихудший. Потому что переносить на субъекты ответственность за выделение средств на заболевания, пациенты с которыми могут с разной степенью вероятности оказаться в любой точке страны, и обескровить тем самым региональные бюджеты, — неправильно. Проблема редких заболеваний — это проблема всей Российской Федерации, и наиболее правильно было бы возложить ответственность за ее решение на уровень федерации. На уровне региона решить проблему невозможно. Один больной мукополисахаридозом стоит 22 миллиона рублей, а то и больше, а это, по крайней мере, тысяча льготников по другим категориям. Субъекты сейчас решают этот вопрос, выделяя несколько миллионов на какую-нибудь там комнату семье с пациентом, страдающим мукополисахаридозом, и отправляя их в богатую Москву. Пусть, мол, разбирается. Вся эта история реально плохо выстроена.
В реальности у нас какие шансы, что когда-нибудь федерация возьмет на себя обязательства по всем орфаннам?
Это зависит от того, насколько общество готово ставить этот вопрос перед федерацией. Мы, профессиональное сообщество, все время его поднимаем, но этого недостаточно.
Я не понимаю, как еще общество должно заявить. На мой взгляд, в последние несколько лет можно говорить о всплеске интереса к редким заболеваниям. Появляются новые пациентские организации, разговоры выходят на новый уровень. Вот, в конце мая 2014 года было поручение президента правительству — разработать механизм федерального субсидирования.
Есть важнейший инструмент — средства массовой информации. Люди свою картину жизни все еще выстраивают на основе того, о чем пишут СМИ. Второй инструмент — суды по обеспечению препаратами. И есть еще кое-что…При, казалось бы, определенных законодательством прав пациентов с редкими заболеваниями на доступное лекарственное обеспечение, больные с отдельными редкими заболеваниями находятся на разном уровне обеспеченности. Вот как это, от чего это происходит? У нас не выработана автоматическая система реализации этих прав, но способы есть! Есть, например, люди, которые это делают. Понятно же, что у программы «7 нозологий» были сильные лоббисты, что именно эти семь заболеваний были выбраны, потому что именно у них пациенты были лучше всего организованы, имели нормальные регистры… Люди тогда сумели доказать, что осчастливить маленькую группу людей политически выгодно, и что это красивый жест. Например, осчастливить всех онкологических больных невозможно, а выбрать парочку редких заболеваний — реально. У меня тогда были сомнения, насколько все это справедливо, и мне до сих пор кажется, что это не дело. Почему нужно одного спасти, а других нет? Мне кажется, что общество у нас обсуждает вопрос редких заболеваний в неправильном ключе. Проблему поднимают не очень корректно, население ее воспринимает так — нужно отобрать деньги у сотни детишек, чтобы отдать одному.
Но это не общество так рассуждает. Это логика государства. И публичные высказывания политиков.
Прежде, чем объявлять о праве людей на лечение, нужно, конечно, убедиться, что это право подкреплено всеми механизмами, в том числе экономическими. В противном случае это не просто политическое легкомыслие, это преступление. Люди ведь верят власти. Пока еще.
Что скажете про президентское поручение?
Там речь шла о другом. Речь шла как раз о программе «7 нозологий». За счет отчислений Федерального бюджета финансируются только они, и речь про дозакупки по 7 нозологиям, которые проводят субъекты при выявлении нового больного, не включенного в регистр. Кроме того, в поручении шла речь об оплате ВМП в стационарах, речь не шла об амбулаторном лечении. 323 закон никто менять не собирается. Пока, по крайней мере. А там написано, что ответственность на субъектах, и вот эта история надолго. Если общество не поставит вопрос жестко. Мы, эксперты, настаиваем. На лечение всех орфанных пациентов, зарегистрированных на 2014 год, нужно 14 с половиной миллиарда. Тратится 4 ( по данным редакции «РЕДКОГО ЖУРНАЛА» за 2014 было затрачено более 7 млрд руб.). Еще 10 — это неподъемно для региональных бюджетов.
Как вы смотрите на возможное расширение «7 нозологий»?
Это абсолютно ничего не решит. Да и, скорее всего, никакого расширения не будет. Просто федеральный центр не хочет сейчас брать на себя дополнительные обязательства. Вряд ли мы добьемся больше денег, ситуация не та, но есть методы.
Так что вы предлагаете делать на данный момент? Кроме того, чтобы говорить о проблеме правильно?
Искать разные другие способы повышения доступности дорогостоящих препаратов, создавать страховые механизмы. Есть, например, нормальные экономические модели для этого. Есть модель риск-шеринга. Она в первую очередь существует для очень дорогостоящих препаратов. Это для случаев, когда на ограниченном числе больных получен результат, но непонятно, будет ли такой эффект для всех. Это модель разделения рисков — плательщика и фармкомпании. Государство договаривается с фармкомпанией и закупает препарат. Если на больном есть эффект, заказчик платит, если нет — то издержки у производителя. Там, где препарат не сработал, государство может сэкономить. Фармкомпании понимают, что если они договорятся с государством, то на их продукцию всегда будет спрос, и Россия, как большая страна, где в любом случае будет суммарно приличное количество пациентов с редкими заболеваниями, интересна им как рынок. Они готовы договариваться. Это уже совершенно рабочая модель в Италии, Великобритании, Австралии. Она приятна еще и тем, что при ней фармкомпании начинают быть честнее и точнее, выбирают именно подходящих пациентов, чтобы не потерять деньги, отслеживают ситуацию.
Еще, конечно, нужно тестирование на высокопенетратные гены. Практически вся Европа использует генетические карты. Намного дешевле не лечить, а предотвращать генетические заболевания, предотвращать горе. Можно, например, один раз во время обучения в школе протестировать девочку, а потом отца ребенка. Мы недавно были в Италии и говорили об орфаннах. Так вот, там на всех хватает денег, потому что уровень предотвращаемости высокий.
Многих пациентов сейчас волнует вопрос биоаналогов препаратов. Можно ли быть спокойными на тему проверки эквивалентности лекарств с близкой, но не идентичной исходной молекулой? Могут ли в России поступить на рынок и тем более не появятся ли в госзакупках препараты с сомнительным профилем безопасности и непроверенной эффективностью?
Я пока не готова комментировать новый закон. Почему-то Минздрав резко поменял свою позицию. Я же вот пока стою на том, что биотехнологические препараты автоматической замене не подлежат, даже если продуценты одинаковые. Там каждый препарат — отдельная песня. Каждый должен проходить отдельные клинические испытания, и нельзя так бездумно заменять одно на другое. Ни в одной стране, насколько я понимаю, это не поддерживается. Поправки еще принимаются, у фармкомпаний есть серьезные замечания, мы, как экспертное сообщество, контролируем этот вопрос.
Также пациентов часто пугают дженерики. Можно говорить отдельно, например, про муковисцидоз. Как вы считаете, отработан ли у нас механизм замены дженерика на оригинальный препарат, если у пациента действительно индивидуальная непереносимость?
Тема дженерической замены во всем мире сейчас неоднозначна. Вот, по новому закону, термина «оригинальный» препарат не будет, будет инновационный… Но это пока комментировать рано. Вопрос делится на две части: качество дженериков и субъективный фактор. ФАС настаивает сейчас на переводе рынка на дженерики. Я понимаю, что для повышения доступности это логично. Это сейчас мировая практика — переход на дженерики. За счет того, что они дешевле, можно обеспечить большее количество больных. Но вопрос «автоматической взаимозаменяемости» неоднозначный, потому что у меня нет радостной уверенности, что если препарат у нас зарегистрирован, то сразу можно заменять. Индивидуальные замены должны быть и есть, этот институт создан. Важно, чтобы это все-таки действительно были единичные случаи. Я могу выглядеть каким угодно чудовищем, и эгоизм родителей, у которых ребенок «привык» к определенному препарату, мне понятен, но нужно же понимать, что ресурсы не бесконечны, и искать компромисс, а дженерическая замена — это, повторюсь, один из способов повышения доступности препаратов.