В 2021 году значительно усовершенствована законодательная база в сфере медицинской помощи гражданам с редкими (орфанными) заболеваниями. Понятие «орфанные болезни» уже стало привычным в публикациях о здравоохранении, выходящих в СМИ. Так называют редкие и очень редкие хронические заболевания. Согласно российскому законодательству к ним относят те, что встречаются не более чем у 10 человек из 100 тысяч населения. Их перечень, утверждаемый Правительством Российской Федерации, формируется уполномоченным федеральным органом исполнительной власти на основании статистических данных и размещается на его официальном сайте в сети «Интернет». В настоящее время в России официальный перечень орфанных болезней, опубликованный на сайте Минздрава РФ, насчитывает 269 наименования. 02 сентября 2021 года в ходе Восточного экономического форума Счетная палата Российской Федерации призвала актуализировать перечни орфанных заболеваний, чтобы оказывать всю необходимую помощь и поддержку российским пациентам.
Редкие болезни могут резко снижать качество жизни больного, и без адекватного лечения приводить к инвалидизации и преждевременной смерти. В большинстве случаев эти недуги требуют пожизненного применения лекарственных препаратов. Поэтому по всему миру, в т.ч. в России, разрабатываются новые методы диагностики, ведутся клинические исследования, многие биотехнологические и фармацевтические компании ведут активные разработки инновационных продуктов, предназначенных для лечения и реабилитации пациентов.
Лечение орфанных заболеваний является одним из приоритетных и важнейших вопросов для системы здравоохранения. В России работает программа «высокозатратных нозологий», финансируемая из федерального бюджета, которая включает 14 нозологий. Также существует перечень из 17-и жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, лекарства для лечения которых закупаются субъектами РФ.
Особое внимание и особая боль — дети, поскольку редкие болезни начинают проявляться в раннем возрасте. В начале 2021 года был сделан очень важный шаг в помощь таким детям: Указом Президента России В.В. Путина от 5 января 2021 г. № 16 создан фонд «Круг добра», главная задача которого — организовать закупки жизненно необходимых лекарств для детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями. Фонд финансируется за счёт отчислений от повышенной ставки НДФЛ, которая действует для доходов свыше 5 млн рублей в год. Эти средства поступают в федеральный бюджет, а затем направляются фонду в форме субсидий. Они подлежат защите от любого другого использования и целевым образом должны быть направлены на лечение детей с тяжёлыми, редкими заболеваниями, на закупку дорогостоящих лекарств, техники и средств реабилитации, на проведение высокотехнологичных операций. Фонд «Круг добра» — это новый, дополнительный источник помощи детям с редкими болезнями к тем финансовым ресурсам, которые направляет федеральный бюджет, направляют бюджеты регионов на лекарственное обеспечение.
06 апреля 2021 г. постановлением № 545 Правительство России утвердило Порядок приобретения лекарств и медицинских изделий для детей со сложными и редкими заболеваниями. Потребность в препаратах теперь определяет экспертный совет фонда «Круг добра» на основе заявок от регионов. Закупать соответствующие препараты будет не только Минздрав РФ или подведомственные ему учреждения, но и сам фонд.
В целях результативной реализации дополнительного механизма организации и финансового обеспечения оказания медицинской помощи детям с орфанными заболеваниями фонд «Круг добра» осуществляет в электронном виде ведение информационного ресурса, содержащего сведения о таких детях, включая информацию о закупке лекарственных препаратов и о результатах лечения по Правилам, установленным постановлением Правительством Российской Федерации от 8 апреля 2021 г. № 555. В этом информационном ресурсе отражены заявки регионов на получение того или иного лекарства, а также запросы родителей маленьких пациентов, на основе которых и формируются такие заявки. Кроме того, там размещен перечень заболеваний, с которыми работает фонд «Круг добра».
Постановлением Правительства России от 21 мая 2021 г. № 769 утвержден Порядок оказания медпомощи детям с тяжёлыми и редкими заболеваниями за счёт средств фонда «Круг добра», согласно которому средства могут направляться на оплату уникальных и ресурсоемких способов лечения с доказанной эффективностью, а в случае необходимости тяжелобольные дети будут получать лекарства и медицинские изделия, не зарегистрированные в России, но имеющие одобрение регулирующих органов Евросоюза или США. Также прописана возможность оплаты лечения за рубежом, включая покрытие расходов на транспорт и проживание. Решение по каждому случаю принимает экспертный совет фонда на основании эпикриза и рекомендаций, подготовленных медицинской организацией, где проводилось лечение.
Постановлением Правительства № 853 от 01.06.2021 обновлены Правила ввоза лекарств на территорию Российской Федерации. Так, вместо ранее оформляемых разрешений на ввоз лекарств в Россию, с 01 сентября 2021 г. Минздрав России выдает соответствующие заключения. Заявление о выдаче разрешительных документов осуществляется теперь через личный кабинет на портале «Госуслуги». Туда же в течение 5-и рабочих дней ведомство должно направить либо оформленное заключение, либо мотивированный отказ в его выдаче. К заявке больше не прилагаются регистрационные документы, но необходимо приложить копию договора поставки и проект заключения. Важным изменением новых Правил ввоза лекарств стала возможность для медицинских организаций ввозить лекарства не только для конкретного пациента с тяжелой патологией, но и для группы лиц, страдающих определенными редкими заболеваниями (при наличии заключения). Это новшество поможет медучреждениям заранее запастись лекарствами, эффективно излечивающими болезни, с которыми поступает основной поток пациентов.
Также 01 сентября 2021 года на Восточном экономическом форуме (ВЭФ) стало известно, что Минфин России подготовил поправки в законодательство, согласно которым резиденты российских офшоров — так называемых специальных административных районов (САР) на островах Октябрьский (Калининградская область) и Русский (Приморский край), будут обязаны переводить 2% от суммы ежемесячного заработка сотрудников в фонд поддержки детей с редкими заболеваниями «Круг добра».
В настоящее время фонд «Круг добра» уже активно выполняет свою миссию. По словам вице-премьера Татьяны Голиковой в течение трех лет фонду «Круг добра» направят из федерального бюджета более 252 миллиардов рублей (ria.ru/20210924/fond-1751598937.html). Она также уточнила, что в этот период планируют выделить еще свыше 200 миллиардов рублей на лечение детей и взрослых, в том числе страдающих редкими заболеваниями. Фонд уже обеспечил препаратами 1083 ребенка с тяжелыми болезнями, включая СМА. Экспертный совет фонда «Круг добра» увеличил до 14-и перечень заболеваний, с которыми будет работать. Попечительский совет «Круга добра» расширил перечень препаратов, которые фонд будет закупать для лечения детей с тяжелыми и хроническими заболеваниями, до 23-х.
К сожалению, работа Фонда не решает всех существующих проблем.
09 июля 2021 г. в рамках официальной пресс-конференции Четвертого «Фестиваля социальной солидарности с редкими людьми «Редкая Жара» были озвучены данные прошедшего исследования среди медицинского сообщества. Опрос выявил необходимость совершенствования организации здравоохранения в сфере орфанных заболеваний фактически на всех этапах оказания медицинской помощи: как по части диагностики орфанных заболеваний, доступности лекарственного обеспечения, так и по части качества организации медицинской помощи (medargo.ru).
Новшеством в законодательстве явилось также то, что приказом Минздрава России от 01 июля 2021 г. № 696н исключены из перечня нарушений, выявляемых при оказании медицинских услуг в рамках программы ОМС, использование медицинской организацией лекарственных препаратов, предоставленных пациентом или иной организацией, действующей в его интересах, или из иных источников финансирования. Соответствующие поправки были внесены в Правила обязательного медицинского страхования и Порядок проведения контроля объемов, сроков, качества и условий предоставления медицинской помощи по ОМС. Это означает, что медицинским учреждениям теперь разрешено использовать в условиях стационара лекарственные препараты, предоставленные самим пациентом или благотворительными фондами.
Постановлением Правительства Российской Федерации от 22 сентября 2021 г. № 1590 утверждены Правила выдачи разрешения для ввоза на территорию Российской Федерации незарегистрированных в России и не имеющих отечественных аналогов медицинских изделий для оказания медицинской помощи конкретным пациентам по жизненным показаниям. Согласно Правилам, с 01 марта 2022 года заявление на получение специального разрешения и необходимые документы благотворительные фонды и медицинские организации смогут направлять в электронной форме через портал госуслуг. Такой формат упростит и ускорит процесс ввоза медицинских изделий для пациентов с тяжелыми заболеваниями.
Постановлением Правительства РФ от 30.09.2021 N 1665 в перечень необходимых и обязательных госуслуг включено инспектирование производства медицинских изделий, подлежащих государственной регистрации. Кроме того, такое инспектирование распространяется и на медицинские изделия, изготовленные по индивидуальным заказам пациентов, к которым предъявляются специальные требования по назначению медицинских работников. Инспектирование осуществляется на предмет соответствия требованиям к внедрению, поддержанию и оценке системы управления качеством медицинских изделий в зависимости от потенциального риска их применения, утвержденным Правительством РФ. Настоящее Постановление вступает в силу с 1 января 2022 года.
Частью 4 статьи 22 Федерального закона от 02.07.2021 № 315-ФЗ «О внесении изменений в Федеральный закон «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации» закреплено положение о том, что пациент либо его законный представитель имеют право непосредственно знакомиться с медицинской документацией, отражающей его здоровье, и получить на основании такой документации консультации у других специалистов.
26.07.2021 г. внесены изменения в Указ Президента Российской Федерации «О дополнительных мерах государственной поддержки инвалидов» от 02 октября 1992 г. № 1157, закрепившие право детей-инвалидов на внеочередное обслуживание в учреждениях здравоохранения. Кроме того, дети-инвалиды и их сопровождающие отнесены к числу лиц, подлежащих обслуживанию вне очереди на предприятиях торговли, общепита, службы быта, связи, жилищно-коммунального хозяйства, образования, культуры, в юридических службах и других организациях, оказывающих услуги населению. Они также имеют право на внеочередной прием руководителями и другими должностными лицами предприятий, учреждений и организаций.
На сегодняшний день во многих случаях результативной по-прежнему является защита прав и законных интересов граждан с редкими болезнями в судебном порядке. Так, представители МРБООИ «Союз пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям» за девять месяцев текущего года приняли участие в рассмотрении 29 гражданских дел по искам о лекарственном обеспечении орфанных больных жизненно необходимыми лекарствами к минздравам целого ряда регионов России (Нижегородская, Ярославская, Калужская, Брянская, Ростовская, Липецкая, Смоленская, Московская, Калининградская, Оренбургская области, г. С-Петербург, г. Москва, Краснодарский край, Республика Крым, Республика Татарстан и др.). По всем заявленным искам приняты положительные решения, большая часть которых обращены судами к немедленному исполнению.
Наша пациентская организация – связующее звено между пациентом, врачом, властью, общественностью. Мы занимаемся психологической, информационной и юридической поддержкой лиц с редкими (орфанными) заболеваниями, в ряде случаев оказываем им материальную помощь, информируем о том, как отстаивать законные права. В рамках уставной деятельности принимаем участие в законотворчестве, озвучивая существующие проблемы и разрабатывая возможные решения. Своей деятельностью мы повышаем осведомленность общества о редких (орфанных) болезнях, формируя толерантное отношение к этой категории граждан.
