Рекомендации Общественной палаты РФ по итогам Форума пациентов с редкими заболеваниями
Общественной палатой РФ (далее — Общественная палата) по инициативе Комиссии по охране здоровья, физической культуре и популяризации здорового образа жизни, при участии Межрегиональной Благотворительной Общественной Организацией Инвалидов «Союз пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям» проведен «Форум пациентов с редкими заболеваниями» (далее – Форум).
Рекомендации Общественной палаты подготовлены по результатам Форума с учетом выводов членов Общественной палаты и привлеченных к обсуждению общественных экспертов, членов общественных палат субъектов РФ, Совета Федерации Федерального собрания РФ, депутатов Государственной Думы Федерального Собрания РФ, пациентских организаций, научных работников и специалистов различных сфер здравоохранения, образования и социальной работы, родителей детей с орфанными заболеваниями, представителей федеральных органов исполнительной власти.
Проблемы пациентов с редкими заболеваниями схожи во всем мире. Это нехватка ресурсов для диагностики и лечения, недостаток информации у врачей, проблемы с лекарственным обеспечением. В любой стране мира пациент с редким заболеванием является индикатором системы здравоохранения в регионе и требует особых процедур и особого пристального отношения со стороны врачей и администраторов. В сегодняшней ситуации «оптимизации» расходов в системе здравоохранения в нашей стране, пациенты с редкими заболеваниями могут оказаться невольной мишенью экономии бюджетных средств в медицине.
За последние годы в области оказания медицинской и редких заболеваний в РФ можно отметить ряд положительных изменений. Прежде всего, были приняты законы, позволяющие создать основы для диагностики и лечения пациентов с редкими (орфанными) заболеваниями в России. Получили законодательное закрепление определения понятия «орфанные заболевания», источники финансирования лечения редких (орфанных) болезней, процедура, регламентирующая упрощенную регистрацию препаратов для лечения редких заболеваний (Федеральный закон от 21.11.2011 № 323-ФЗ «Об основах здоровья граждан», далее — Федеральный закон «Об основах охраны здоровья») «орфанные лекарственные средства» (внесение изменений в ФЗ-61 «Об обращении лекарственных средств» от 26 декабря 2014 г.) , (; был утвержден перечень из 24 жизнеугрожающих и хронически прогрессирующих редких заболеваний (Постановление Правительства Российской Федерации от 26.04.2013 №403 «О порядке ведения Федерального регистра лиц, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, и его регионального сегмента»). Федеральная программа «Семь нозологий» действуют с 2007 года и покрывает в том числе лечение пациентов с четырьмя наиболее распространенными, редкими заболеваниями. Стоит отметить, что вышеуказанная программа стала успешной моделью лекарственного обеспечения пациентов с высокозатратным, часто пожизненным лечением. Указ Президента РФ от 01.06.2012 N 761 «О Национальной стратегии действий в интересах детей на 2012 — 2017 годы» (п. 3 раздела IV) указывает на важность и необходимость «создания федерального регистра детей с редкими заболеваниями и организация адресного финансирования лечения таких детей за счет бюджетных ассигнований федерального бюджета согласно этому регистру» до 2017 года. Можно также отметить повышение активности Совета Федерации Федерального Собрания РФ, Государственной Думы РФ, Министерства здравоохранения РФ, Общественной палаты РФ, Общероссийского народного фронта и др в области обсуждения вопросов, разработки предложений решений, связанных с редкими заболеваниями. Значительно активизировалась работа общественных организаций пациентов, благотворительных фондов, профессиональных медицинских ассоциаций.
Вместе с тем, пациенты с редкими заболеваниями в России, в том числе дети, являются одной из незащищенных групп населения в нашей стране, которые все еще сталкиваются с низкой осведомленностью о редких заболеваниях среди медицинского сообщества, поздней диагностикой и трудностями в доступности лекарственного обеспечения. Лечение и реабилитация пациентов с редкими заболеваниями является сложным, комплексным мероприятием и требует системного подхода.
В соответствии со статьей 44 Федерального закона «Об основах охраны здоровья» в России редкими (орфанными) заболеваниями являются заболевания, которые имеют распространенность не более 10 случаев на 100 тысяч населения. В перечень редких (орфанных) заболеваний, по состоянию на 15 января 2014 года, Министерством здравоохранения РФ было включено 215 патологий. В соответствии с Приказом Министерства здравоохранения РФ от 15 ноября 2012 года № 917н «Об утверждении Порядка оказания медицинской помощи больным с врожденными и (или) наследственными заболеваниями» устанавливается объем и порядок оказания медицинской помощи пациентам с редкими заболеваниями, который и является обязательным для выполнения. В соответствии с постановлением Правительства РФ от 26 апреля 2012 года № 404 «Об утверждении Правил ведения Федерального регистра лиц, больных гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, рассеянным склерозом, лиц после трансплантации органов и (или) тканей» (далее — постановление Правительства РФ № 404) регламентируется порядок ведения федерального регистра нескольких редких заболеваний. Пациенты с болезнью Гоше (порядка 300 пациентов в России), муковисцидозом (около 3 000 пациентов в России), другими состояниями, ассоциированными с редкими заболеваниями, на основании постановления Правительства РФ № 404 включены в специальный федеральный регистр и обеспечиваются базовой лекарственной терапией за счет федерального бюджета. В соответствии с постановлением Правительства РФ от 26 апреля 2012 года №403 «О порядке федерального регистра лиц, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, и его регионального сегмента» в перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний вошло 24 заболевания и(или) групп заболеваний. В Федеральный регистр лиц включены 11 557 пациентов, из них 6 761 детей. В соответствии с пунктом 9 статьи 83 Федерального закона «Об основах охраны здоровья» пациенты с данными заболеваниями должны обеспечиваться лекарственной терапией за счет средств бюджетов субъектов РФ. Гарантии по обеспечению граждан лекарственными препаратами для лечения заболеваний, включенных в перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний закреплены постановлением Правительства РФ от 28 ноября 2014 года № 1273 «О программе государственных гарантий бесплатного оказания гражданам медицинской помощи на 2015 год и на плановый период 2016 и 2017 годов». Таким образом, одна группа пациентов с 4-мя редкими заболеваниями, получают лекарственное обеспечение за счет средств федеральной программы, отлично зарекомендовавшей себя с точки зрения клинической эффективности и финансовой эффективности. При этом стоимость среднего рецепта на лекарственный препарат немногим превышает 25 тыс. руб. Вторая часть пациентов с 24 редкими заболеваниями/состояниями получают лекарственное обеспечение за счет средств регионального финансирования, при средней стоимости рецепта превышающем 250 тысяч рублей. При этом в части регионов, пациенты с редкими заболеваниями, в том числе дети, сталкиваются с вопросами неполного, несвоевременного обеспечения, либо полного отказа в лечении со стороны администрации субъекта федерации. Ситуация с обеспечением пациентов с редкими заболеваниями далека от идеальной и требует пристального внимания со стороны государства и общества. Сравнительно высокая стоимость лекарственной терапии редких заболеваний в расчете на одного пациента, в настоящее время является значительной нагрузкой для регионов. Многочисленные обращения регионов к федеральному центру с просьбой о федеральном финансировании пациентов с редкими заболеваниями, а также Поручение Президента РФ Правительству РФ по формированию механизмов софинансирования расходов бюджетов субъектов РФ на лечение больных, страдающих редкими (орфанными) заболеваниями за счет бюджетных ассигнований федерального бюджета, в том числе за счет средств, полученных в результате экономии при проведении централизованных закупок лекарственных средств (Пр-1165, п2в-1), Поручение Правительства РФ № ОГ-П12-5814 от 31 июля 2014 года Министерству здравоохранения РФ о закреплении полномочий по организации лекарственного обеспечения больных с редкими заболеваниями и его финансированию по уровням власти с учетом региональных особенностей заболеваемости редкими (орфанными) заболеваниями, запрос Уполномоченного по правам человека в РФ о решении вопроса по изменению правового регулирования правоотношений в сфере обеспечения достойной жизни лиц, страдающих орфанными заболеваниям и последующее Поручение Правительства РФ № ОГ-П12-6428 от 26 августа 2014 года Министерству здравоохранения РФ, Министерству финансов РФ, Минпромторгу РФ и Министерству экономического развития РФ подтверждают необходимость скорейшего решения социального и жизненно важного вопроса лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями на федеральном уровне.
В настоящее время в ряде регионов России (Свердловская область, Москва, Московская область) создана эффективная система оказания медицинской помощи пациентам с редкими заболеваниями, включающая пакет постановлений и административных решений, обеспечивающий эффективную маршрутизацию пациента с редким заболеванием от момента постановки диагноза, получения лекарственного обеспечения и мониторинга эффективности лечения. Система распределения ответственных за редкие заболеваниям на взрослую и детскую патологию, закрепленная ответственность за главными специалистами региона, позволяет проводить точную и своевременную диагностику и оптимизировать время на постановку пациента на лечение. Созданная система бюджетного обеспечения и планирования закупок лекарственных средств для лечения пациентов с редкими заболеваниями позволяет проводить терапию постоянно и в полном объеме. Высокий уровень гармонизации региональной программы государственных гарантий в части бюджетных обязательств по медикаментозному лечению редких заболеваний в регионе может быть примером для других регионов России и может быть активно внедрен в практику региональных властей. В ряде регионов идет конструктивный и постоянный диалог между властью, медицинским сообществом и организациями пациентов, способствующий дальнейшему развитию системы оказания медицинской помощи пациентам с редкими заболеваниями. Такие регионы могут быть примерами возможностей субъектов федерации по оказанию квалифицированной и своевременной медицинской помощи пациентам с редкими заболеваниями.
К сожалению, в ряде регионов (Нижегородская область, Республика Татарстан, ряде республик Северного Кавказа) несмотря на государственные гарантии, отмечаются сложности с оказании своевременной и полной помощи пациентам с редкими заболеваниями, возможно связанные с недостатком финансирования или особенностями организации системы оказания медицинской помощи. Ситуация с лекарственным обеспечением этой группы пациентов остается напряжённой. Дети и взрослые с тяжелыми, хроническими, инвалидизирующими заболеваниями в ряде регионов получают лечение с перерывами, либо не получают вовсе. Приобретение лекарственных средств, ввиду высокой стоимости годового курса лечения, превышающего сотни тысяч рублей и требующего пожизненного применения препаратов, подчас невозможно для пациентов и их родственников за счет собственных средств. Судебные иски пациентов к региональным органам власти, с требованиями обеспечить их лечением, часто все равно приводят к отсрочкам начала лечения, перерывам в лечении, либо к его полному отсутствию ввиду банальных задержек в финансированиию.. Имеются случаи административного давления на врачей-экспертов и пациентов, направленных на отказ от лечения. В ряде регионов, ввиду отсутствия современных регламентов по доступу пациентов с редкими заболеваниями к высокозатратной лекарственной терапии, проводятся региональные врачебные комиссии, отменяющие консилиумы врачей-экспертов федеральных клиник, имеющих опыт диагностики и лечения «редких» пациентов. Имеются случаи затягивания с началом жизненно важной терапии с использованием различных уловок, приведшие к печальным, в некоторых случаях, летальным исходам. В настоящее время вопросы реабилитации пациентов с редкими заболеваниями, вопросы оказания паллиативной службы для детей с редкой наследственной генетической патологией в целом по стране находятся в зачаточном состоянии и требуют скорейшего решения.
Учитывая вышеизложенное и, исходя из необходимости продолжения и введение новых мер, направленных на развитие системы помощи пациентам с редкими заболеваниями, участники Форума рекомендуют:
Правительству РФ: 1.) Рассмотреть вопрос создания межведомственной правительственной комиссии направленной на разработку и принятия государственной национальной программы по редким заболеваниям для стимулирования исследований и разработок в области редких заболеваний; создания новых отечественных лекарственных средств и медицинских изделий для лечения пациентов с редкими заболеваниями; дальнейшего развития комплексной, полной и сбалансированной системы оказания медицинской помощи, реабилитации, социальной поддержки пациентам с редкими заболеваниями в России; 2.) Поддержать реализацию Поручения Президента РФ по формированию механизмов софинансирования расходов бюджетов субъектов РФ на лечение больных, страдающих редкими (орфанными) заболеваниями, за счет бюджетных ассигнований федерального бюджета; 3.) Не допустить прекращения финансирования Программы поддержки СО НКО, в том числе работающих по направлению помощи пациентов с редкими заболеваниями.
Роспотребнадзору: 1.) Рассмотреть вопросы пресечения недобросовестной рекламы об излечении детей отдельными орфанными заболеваниями и остановке их регресса.
Министерству здравоохранения РФ: 1.) Рассмотреть возможность создания в Министерстве здравоохранения РФ специализированного подразделения (штатных единиц) занимающегося проблемами пациентов с редкими заболеваниями, в том числе проблемами взрослых пациентов с орфанной патологией; 2.) Рассмотреть возможность создания профессионального федерального экспертного комитета по редким заболеваниями при Министерстве здравоохранения РФ, в функции которого может входить инициация приказов/положений, регламентирующих оказание своевременной точной диагностики и правильного полного лечения пациентов с редкими заболеваниями; проведению профессиональной экспертизы инициатив общественных и профессиональных объединений в области проблем орфанных пациентов; мониторинга за эффективностью лечения пациентов с редкими заболеваниями, включенными в государственные программы высокозатратного лекарственного обеспечения; 3.) Инициировать проведение проверок региональных органов исполнительной власти системы здравоохранения на предмет соответствия регионального законодательства федеральным законам/постановления в области редких заболеваний; 4.) Рассмотреть возможность расширения диагностической/лечебной базы в регионах страны путём фактической легализации созданных «де факто» профильных федеральных центров по лечению редких заболеваний (лизосомные болезни накопления у детей при Научном центре здоровья детей г. Москва, лизосомные болезни накопления у взрослых при Гематологическом научном центре в г. Москва и др.), а также создания межрегиональных и крупных региональных экспертных центров для максимально эффективной диагностики больных с подозрением на наличие орфанного заболевания; 5.) Инициировать дальнейшее развитие общефедерального регистра пациентов с орфанными заболеваниями, позволяющего в полной мере вести учет пациентов с редкими заболеваниями в России (учетом максимально большего охвата различных заболеваний) и осуществлять мониторинг эффективности проводимой терапии при наличии таковой; 6.) Инициировать разработку, создание и утверждение критериев назначения/отмены высокозатратной лекарственной терапии, предназначенной для лечения пациентов с редкими заболеваниями; 7.) Способствовать созданию и утверждению клинических рекомендаций по диагностике и лечению редких заболеваний в РФ; 8.) Инициировать создание, общественное обсуждение и принятие критериев включения отдельных редких заболеваний в перечень жизнеугрожающих и хронически прогрессирующих редких заболеваний, регламентируемого Федеральным законом от 21.11.2011 N 323-ФЗ «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации» и Постановлением Правительства №403 от 26 апреля 2012 г. «О порядке федерального регистра лиц, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, и его регионального сегмента»; 9.) Рассмотреть вопрос о включении в федеральную программу «7 нозологий» (пункт 2 части 1 статьи 15 Федерального закона от 21.11.2011 № 323-ФЗ «Об основах охраны здоровья граждан в РФ») дополнительных заболеваний, которые подлежат лечению за счет средств федерального бюджета, и лечение которых является высокозатратным. 10.) Рассмотреть вопрос о включении в перечень показателей, контролируемых при оценке эффективности деятельности органов управления здравоохранением субъектов РФ показателя обеспеченности лекарственными препаратами лиц, страдающих заболеваниями, включенными в перечень, установленный постановлением Правительства РФ №403 от 26.04. 2012 г. «О порядке федерального регистра лиц, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, и его регионального сегмента»; 11.) Определить возможности наделения профильных федеральных / региональных центров функциями Центров по редким заболеваниям по отдельным заболеваниям/группам заболеваний с учетом специализации центров, оснащенности и кадрового состава, обладающего необходимыми знаниями и навыками; 12.) Инициировать создание процедуры информированного согласия пациента с редким заболеванием на ведение здорового образа жизни и осуществления контроля со стороны лечащих врачей, при нахождении пациента на пожизненном высокозатратном государственном лекарственном обеспечении; 13.) Оказать поддержку общественным объединениям пациентов при участии врачей экспертов в русификации международного портала Орфанет (Orpha.net) направленного на улучшения осведомленности врачей и пациентов о методах диагностики и лечения редких заболеваний; 14.) Способствовать проведению образовательных мероприятий для врачей, среднего медицинского персонала, сотрудников лабораторий, направленных на повышение образовательного уровня в области диагностики и лечения редких заболеваний; 15.) Совместно с Министерством образования РФ способствовать внедрению в процесс обучения студентов старших курсов высших медицинских учреждений блоков по особенностям клинической диагностике редких заболеваний; 16.) Способствовать дальнейшему распространению знаний и навыков работников медицинских и социальных учреждений при уходе за тяжело-больными, умирающими пациентами, в том числе детьми с редкими заболеваниями, способствовать дальнейшему становлению и развитию паллиативной службы, института квалифицированных сиделок; 17.) Инициировать вопрос возможностей лишений родительских прав родителей, намеренно отказывающихся от лечения детей при имеющемся лечении и хорошем клиническом прогнозе; 18.) Разработать порядок информирования пациентов с редкими заболеваниями при внесении их в Перечень лиц, страдающих редкими жизнеугрожающими заболеваниями; 19.) Инициировать дальнейшее развитие этических норм поведения врачей при информировании пациентов с редкими, часто неизлечимыми патологиями, при вновь поставленном диагнозе; 20.) Изыскать возможность включения российских специалистов в международные группы по исследованию отдельных орфанных заболеваний; 21.) Пазработать стандарты реабилитации, медицинской и социальной реабилитации людей с орфанными заболеваниями; 22.) Ввести в систему реабилитации перечень обязательных реабилитационных мероприятий для детей-инвалидов таких методов, как гидротерапия, иппотерапия, музыкотерапия и др. для работы с детьми с множественными нарушениями, в том числе с детьми и взрослыми с синдромом Ретта; 23.) Рассмотреть возможность ввоза в Россию препаратов не зарегистрированных в РФ, но прошедших клинические испытания и разрешенные к применению в Европейских странах и США, которые являются жизненно необходимыми при конкретных орфанных заболеваниях; 24.) Изучить вопрос о мотивации лабораторных кадров заниматься трудоёмкой высококвалифицированной и малооплачиваемой работой врачей-генетиков, оканчивающих «лабораторные» факультеты медицинских ВУЗов, которые не идут в профессию, а также изыскать возможность решения проблемы специалистов с хорошей базовой биологической подготовкой других вузов (например, биологи, химики МГУ им. М.В. Ломоносова), которым запрещается работать в лабораториях медицинского профиля; 25.) Выйти с законодательной инициативой об обеспечении лечения пациентов путем формирования механизмов софинансирования расходов бюджетов субъектов РФ на лечение больных, страдающих редкими (орфанными) заболеваниями, требующих высокозатратной лекарственной терапии, за счет бюджетных ассигнований федерального бюджета, при условии наличия критериев для назначения терапии снятия с лечения и регламентированных согласованных действий со стороны врачей-экспертов регионов и специализированных федеральных центров и последующей инициации федеральной программы по редким заболеваниям, требующих высокозатратной лекарственной терапии, ввиду экономии финансовых средств при оптовых закупках и учетом положительного клинического и экономического эффекта работы федеральной программы «7 нозологий».
Органам государственной власти субъектов РФ: 1.)Инициировать возможности поэтапной федерализации обеспечения лечения пациентов путем формирования механизмов софинансирования расходов бюджетов субъектов РФ на лечение больных, страдающих редкими (орфанными) заболеваниями, требующих высокозатратной лекарственной терапии, за счет бюджетных ассигнований федерального бюджета, и последующей инициации федеральной программы по редким заболеваниям, требующих высокозатратной лекарственной терапии; 2.) В оперативном режиме, при наличии проблем с финансированием лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями, осуществлять запросы-обращения к Правительству РФ о невозможности полного исполнения субъектом возложенных на него полномочий в необходимом объеме и оперативном рассмотрении вопроса о предоставлении субсидий из федерального бюджета на исполнение расходных обязательств, связанных с мероприятиями по финансовому обеспечению закупок лекарственных препаратов и специализированных продуктов питания, предназначенных для лечения граждан, страдающих заболеваниями, включенными в перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности.
Участники Форума выражают уверенность, что слова Президента России В.В.Путина, произнесенные им на Общероссийском форуме «Государство и гражданское общество: сотрудничество во имя развития» о создании максимально комфортных условий для работы социально ориентированных некоммерческих организаций, найдут всемерную поддержку и практическое осуществление в ближайшем будущем.
