Архив категорий: Медицинское обозрение

Влияние фермент-заместительной терапии на болевые ощущения и качество жизни пациентов с болезнью Фабри: данные FOS

соавторы: Hoffmann B., Garcia de Lorenzo A., Mehta A., Beck M., Widmer U., Ricci R.; FOS European Investigators Справочные материалы: Болезнь Фабри является X-сцепленной лизосомной болезнью накопления, вызванная дефицитом фермента альфа-галактозидазы А. Это приводит к накоплению глоботриаозилцерамидов почти во всех тканях организма, в том числе в кровеносных сосудах, почках, миокарде и в нервной системе. Симптомы…

Фермент-заместительная терапия у пациента с болезнью Фабри: развитие IgE антител против агалсидазы Бета и их отсутствие против агалсидазы Альфа

соавторы: Tanaka A., Takeda T., Hoshina T., Fukai K., Yamano T. В данное время эффективным методом лечения болезни Фабри является фермент-заместительная терапия (ФЗТ) препаратами агалсидаза Альфа и агалсидаза Бета. Ранее наблюдалась перекрестная реактивность иммуноглобулина G (IgG) антител с агалсидазой Альфа и Бета, но для IgE антител такой реакции зарегистрировано еще не было. В данной статье…

Эффективность фермент-заместительной терапии при кардиомиопатии у пациентов с болезнью Фабри: рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое клиническое испытание агалсидазы Альфа

соавторы: Hughes D.A., Elliott P.M., Shah J., Zuckerman J., Coghlan G., Brookes J., Mehta A.B. Исходные данные: Болезнь Фабри является лизосомной болезнью накопления, вызывается нарушением в Х-хромосоме, отражаясь на недостаточной активности фермента альфа-галактозидазы А. Это приводит к прогрессивному накоплению глоботриаозилцерамидов Gb(3) в лизосомах клеток по всему телу, что в конечном итоге приводит к преждевременной смерти…

Функции почек и суточная протеинурия у пациентов с болезнью Фабри при лечении агалсидазой Альфа в течение 3 лет: бразильский опыт

Исходные данные: До появления фермент-заместительной терапии (ФЗТ), лечение болезни Фабри состояло из симптоматических и паллиативных мер. ФЗТ стала доступна несколько лет назад, для этого используется рекомбинантный человеческий фермент альфа агалсидаза, аналог альфа-галактозидазы А (GALA). Тем не менее, ограниченность условий для исследований не позволяла выяснить влияние ФЗТ на функцию почек. Данное исследование направлено на изучение безопасности…

Клинические наблюдения пациентов с болезнью ФАБРИ, которые перешли от agalsidase-β к agalsidase-α

Cоавторы: Tsuboi K., Yamamoto H. Исходные данные: В период с 2009 г. по 2012 г. во всем мире наблюдалась нехватка препарата agalsidase-β для лечения болезни Фабри. Таким образом, были необходимы альтернативные методы лечения, в том числе переход на другую фермент-заместительную терапию. Цель: Постоянное обсервационное исследование для оценки последствий перехода от agalsidase-β (1,0 мг/кг каждые две…