— Дмитрий Анатольевич, какие ассоциации у вас складываются в связи со словосо-
четанием «редкие заболевания»?
— Редкие, но меткие. Относительно финансового бремени для страны. И соответственно, первое желание при работе с этой группой препаратов — воздействовать на финансовую составляющую, снизить цену, сделать их более доступными для пациентов. Чтобы освободившиеся средства могли помочь людям
получать лекарства в других группах.
— Какие реальные инструменты для этого есть?
— Во-первых, работа по полному циклу. Это возможность влиять на себестоимость впрямую. Это собственные клеточные банки, собственные клеточные
линии. Это специалисты, которые занимаются редкими заболеваниями. Да, в
единичных экземплярах это невыгодно. Но если продуктов несколько, это дает
возможность оптимизировать затраты и представить продукт доступнее по цене
по сравнению с образцами, имеющимися на рынке.
— Расскажите, пожалуйста, об орфанном портфеле компании «Генериум».
— До декабря 2018 года в 7 ВЗН было четыре орфанных препарата, и компания «Генериум» справилась с перечнем, входящим в этот список. Первый —
препарат «Соматропин» («Растан»). И три препарата для лечения всех трех форм гемофилии.
«Генериум» на сегодняшний день — единственная компания в мире, которая делает все три фактора. Если берем болезнь Гоше — это в первую очередь
имиглюцераза. В 2019 году в преддверии международного Дня редких заболеваний Минздрав РФ зарегистрировал первый российский биоаналог имиглюцеразы — «Глуразим». Мы это воспринимаем как новый этап развития научных
основ промышленных биотехнологий. Ведь именно разработки технологической платформы для производства имиглюцеразы в США позволили в короткие
сроки произвести прорыв в терапии болезней Фабри и Помпе. Болезнь Гоше, как
самая распространенная из болезней лизосомального накопления, стала моделью отработки базовых подходов к производству терапевтических энзимов. Мы
уверены, что ожидания российских пациентов с болезнью Гоше будут оправданы, поскольку на всех этапах исследования препарат показывал полную эквивалентность оригинальному лекарственному средству.
Производство полного цикла, включая субстанции, организовано во
Владимирской области. Цена за упаковку российского лекарства почти на 20 000 рублей меньше стоимости западного препарата. Еще один орфанный
препарат, зарегистрированный нами в 2019 году — «Элизария». Это биоаналог
«Солириса». «Экулизумаб» применяется для лечения двух самых затратных орфанных заболеваний — атипичного гемолитико-уремического синдрома (аГУС)
и пароксизмальной ночной гемоглобинурии.
— Восприятие российских лекарственных препаратов пока сложно назвать положительным. Как во врачебном, так и в пациентском сообществе отношение к лекарствам, произведенным в России, предвзятое. Как преодолеть эти стереотипы?
— Западные компании не просто так получили тот уровень признания и доверия, который они имеют сейчас по всему миру, в том числе и в России. Это
десятилетия репутационной работы. Завоевать эту лояльность можно только одним путем. Он неизменен: тщательно работать с медицинским сообществом,
быть открытым с пациентским сообществом. У нас есть традиция ежегодных
сессий с пациентскими организациями, где мы не просто показываем свои
наработки, но и задаем конкретные практические вопросы пациентам. Если,
скажем, мы планируем ту или иную форму выпуска, удобна ли она вам, если
неудобна, то чем. Эта обратная связь крайне важна обеим сторонам.
— А есть ли у российской фармы собственные преимущества? Или наш удел — вечно быть в подмастерьях у Европы и Америки и только догонять западных коллег?
— Осенью 2018 года мы принимали участие в Конгрессе по редким заболеваниям, который проходил в Барселоне. Итог лаконичный и многообещающий
для нас: Россия входит в тройку стран мира, которые имеют собственное производство для орфанных препаратов. Это огромное преимущество. Имея его, мы
можем воздействовать на цену, а, следовательно, регулировать и многие другие аспекты доступности орфанных препаратов. И обеспечить пациентам более
комплексное лечение из-за того, что даем не только прямую, но и сопутствующую терапию на освободившиеся средства. Второе важное преимущество — близость производства к пациенту. При любой возникшей трудности или репортированном негативном эффекте, регулятор может воздействовать на причину
максимально оперативно. Или изменить характеристику, если это бывает необходимо пациентам — скорость обратной реакции. Это крайне важно, и важно,
что внутри страны мы можем это делать эффективно и быстро.
— Большой проблемой — и орфанные препараты здесь не исключение — остается наличие детских форм лекарств. Есть надежда на ее решение?
— В любой нозологии, которой мы занимаемся, есть детский вопрос. А есть ряд препаратов, которые применяются только у детей. И если, например, взять
концентрации соматропина, мы отрабатывали характеристики целенаправ-
ленно для создания детской формы. Специально для этих целей совместно со
швейцарской компанией разработали удобный девайс. Применимый именно
для нашей страны. То есть для нас детские дозировки не являются чем-то исключительным, требующим дополнительных усилий. Это обычная практика.
Единственное, мы этому особое внимание уделяем с точки зрения приоритизации внутренних процессов. Дети в приоритете.
— Когда речь идет о начале работы над новым продуктом, по каким критериям вы принимаете решение?
— Первый критерий — портфельность. Если, например, мы занимаемся орфанными препаратами, они становятся приоритетом. И новые продукты включаются в этот портфель, не принося при этом дополнительных затрат.
Второй — финансовые параметры. Если портфельность соблюдена, то финансовые параметры сопутствуют тому, чтобы проект двигался. И двигался быстро. Третье: соответствие современным трендам. Мы их видим на ведущих мировых конгрессах и тут же встраиваем в наши бизнес-процессы.
— Только 5% редких болезней сегодня в мире имеют лечение. Вы готовы пахать эту целину — разрабатывать препараты для новых нозологий?
— Здесь можно идти двумя путями. Первый: нет того, чего нет. Мы
говорим о качественной диагностике.
— А диагносты говорят наоборот: зачем выявлять заболевание, если для него нет лечения. То есть, получается замкнутый круг. Есть способ его преодолеть?
— Очень правильный вопрос. И мы сами по этому кругу ходили. В итоге открыли в компании отделение диагностики. Если подходы к лечению туберкулеза у тебя есть, ты понимаешь механизмы действия, вот тебе гибридный белок, «Диаскинтест»,
который диагностирует заболевание. Если, например, для лечения болезни Гоше мы делаем имиглюцеразу, то метод сухих пятен мы сейчас отрабатываем у себя. Это действительно очень взаимосвязанные вещи. И, имея собственную диагностическую службу, мы можем легко подстроиться под текущий портфель: где умеем диагностировать, строим терапевтическую базу, где имеем терапевтическую базу — достраиваем диагностику. Эти два подразделения органично
работают в структуре компании.