Cоавторы: Tsuboi K., Yamamoto H.
Исходные данные: В период с 2009 г. по 2012 г. во всем мире наблюдалась нехватка препарата agalsidase-β для лечения болезни Фабри. Таким образом, были необходимы альтернативные методы лечения, в том числе переход на другую фермент-заместительную терапию.
Цель: Постоянное обсервационное исследование для оценки последствий перехода от agalsidase-β (1,0 мг/кг каждые две недели) к agalsidase-α (0,2 мг/кг каждые две недели) у 11 пациентов с болезнью Фабри.
Методы: Клинические данные собирались в течение 5 лет (2 года до перехода и 3 года после).
Результаты: Функции почек по расчетной скорости клубочковой фильтрации оставались стабильными в течение 3 лет после перехода на agalsidase-α. Улучшение массы сердца было отмечено у мужчин и женщин спустя 12 месяцев после перехода на agalsidase-α, с сохранением показателей в течение 36 месяцев наблюдения. Согласно исследованиям, не было никакой существенной разницы в интенсивности боли, испытываемой пациентами до и после изменения фермент-заместительной терапии, также не изменилось качество их жизни. Agalsidase-α хорошо переносится: ни один пациент не испытывал аллергию, антитела к agalsidase-α не вырабатывались.
Вывод: Данное обсервационное исследование демонстрирует безопасность перехода от agalsidase-β к agalsidase-α в утвержденных дозах и без потери эффективности. Предполагается, что пациенты с аллергией к препарату agalsidase-β могут перейти к терапии с agalsidase-α.