Программа 7 нозологий
◉ В России продолжает триумфально шествовать программа «Семь Нозологий», результатами которой, благодаря регулярным, прозрачным федеральным закупкам лекарственных средств, удалось добиться значительного улучшения состояния здоровья пациентов, в том числе с четырьмя редкими заболеваниями. Программа позволила динамично увеличить количество пациентов, участвующих в программе, за счет оптовых закупок, посредством централизованных торгов, снизить стоимость партии лекарств, а следовательно, экономить ресурсы, также программа способствует ускорению процесса импортозамещения в области лекарственных средств. За годы работы программа позволила: создать уникальную для России систему мониторинга эффективности лечения на базе ведущих федеральных лечебных учреждений, таких как: «Гематологический научный центр»; «Научный центр здоровья детей» и другие ведущие клиники; регламентировать процедуру защиты заявок, которая позволяет, в соответствии с медицинскими заключениями экспертов ведущих клиник, сформировать верные потребности в лекарственных средствах в масштабах всей страны и запланировать необходимый бюджет на несколько лет вперед. Программа работает при полной удовлетворенности пациентского и медицинского сообществ, а также при полной поддержке региональных органов власти.
24 редкие нозологии…
◉ Что же происходит со второй частью пациентов,заболевания которых были включены в другую программу — «Двадцать четыре нозологии», согласно которой финансирование лечения, зачастую превышающего миллионы рублей, возложено на исполнительную власть субъектов федерации? Во многих социально ответственных субъектах РФ пациенты начинают получать лечение на основании решений врачебных комиссий по месту жительства в срок от 6 до 9 месяцев. Но в то же время, орфанные пациенты во многих регионах, особенно взрослые, сталкиваются с административными препонами по срокам начала терапии и перерывами в лечении. Включаются механизмы давления на врачей и рядовых администраторов системы здравоохранения. Некоторые регионы вводят собственные процедуры доступа к лекарственному обеспечению с требованием проведения длительной процедуры обследований, зачастую откладывающей начало жизненно важной терапии на неопределенный срок…Нередки случаи перерывов в лечении, когда терапия уже начата, хотя при некоторых заболеваниях они крайне противопоказаны и влекут за собой негативные последствия, которые существенно снижают уровень жизни пациента, подчас инвалидизируя его больше, чем само заболевание до начала терапии; у высокопоставленных чиновников таких регионов один ответ: – «Они слишком дорого стоят и у нас нет денег». Проверить есть ли у них деньги мы, как пациентское сообщество, не можем, но требуем выполнять нормы законодательства, часто в судебном порядке. К сожалению, письма из МЗ РФ и Росздраванадзора, по факту, для региональной исполнительной власти в области здравоохранения имеют лишь рекомендательный характер… Я не знаю ни одного примера, когда за не обеспечение пациента орфанника лекарственным средством, то есть невыполнение норм законодательства, которое собственно чиновник и призван выполнять и контролировать, кто-либо из чиновников был наказан или снят с должности. Есть закон, но при отсутствии денег — чиновники по умолчанию не стремятся его выполнять, и при этом с ними ровным счетом ничего не происходит. Следует отметить, что региональные власти за последние два года неоднократно писали запросы в отношении возможностей осуществления централизованных закупок этих препаратов. Само Министерство здравоохранения РФ неоднократно направляло запросы в Правительство. В 2014 году Президент давал поручение в отношении решения данного вопроса, но к сожалению, видимо более насущные вопросы не позволили Правительству решить данный вопрос. Спасибо Минздарву РФ за инициацию необходимости отправки средств в регионы в 2015 году для снижения нагрузки на регионы при закупке лекарственных средств, в том числе и орфанников — это все-таки временно решило ситуацию в том году. Но нет никаких гарантий наличия такой возможности в 2016 году. Действительно, стоимость лечения группы орфанных пациентов в одном взятом регионе может составлять от пяти до тридцати процентов годового бюджета региона на лекарственные средства для льготной категории граждан, и эта нагрузка достаточно велика. Стоимость одного рецепта по «Орфанной Региональной Программе «24 нозологии» в 10 раз превышает стоимость 1 рецепта «Федеральной Программы «7 нозологий» — логично было бы снять такую нагрузку с региональных бюджетов и с учетом социальной значимости редких заболеваний взять вопрос под особый контроль путем создания федеральной программы по редким заболеваниям. С помощью этой инициативы получится сократить количество аукционов, лиц, принимающих решения, и через федерального закупщика осуществлять закупки лекарственных препаратов, экономя на процедурах торгов, торгуясь с поставщиками напрямую, закупая препараты не для одного-двух пациентов с конкретным редким заболеванием, как происходит сейчас с отделами лекарственного обеспечения каждого региона РФ, а для десятков и для сотен орфанных пациентов централизовано. Почему не воспользоваться тем самым опытом, который в России уже есть, и не начать расширять программу 7 нозологий, которая действительна доказала свою эффективность и экономическую целесообразность? Если уж экономить, о чем собственно приходится сейчас думать, то как раз таким путем. Мы не можем как страусы сунуть голову в песок и считать что здесь все в порядке. Есть законы, созданные при участии МЗ РФ и принятые ГД, а дальше регионы должны где-то найти деньги… — они их не найдут… — пациенты будут страдать, продолжать инвалидизироваться и даже умирать. Нужна федеральная программа по редким заболеваниям! Неважно в рамках имеющейся или отдельной, но только это позволит оказать квалифицированную своевременную помощь, и, если уж это сейчас так актуально, сэкономить государственные средства. Почему этого не происходит непонятно – видимо размытые по субъектам 7 — 10 млрд рублей не так заметны глазу, или это экономия на редких пациентах, которые не получают лечение в депрессивных для орфанников регионах, или экономия от перерывов в лечении, которые также часто случаются во многих регионах по различных причинам. Понятных ответов на наши ПОЧЕМУ на данный момент у нас нет. Если нужны деньги – то можно заранее просчитать объемы, при наличии системы учета, сложившейся в рамках программы «7 нозологий», и «практически каждого пациента подобрать». С учетом четких показаний для лечения, вряд ли эта стоимость будет выше текущих затрат, косвенно ложащихся на федеральный бюджет за счет субвенций регионам. Если нужны законы – то, по- моему, именно в настоящее время законы должны и могут быть созданы.
Система допуска к высокозатратной терапии
◉ Кроме финансирования, конечно, же нужна система критериев допуска к высокозатратной терапии, определение федеральных орфанных центров, наличие группы специалистов экспертов, ответственных за конкретные группы заболеваний, ревизия, в конце концов, имеющегося регистра пациентов, находящихся на лечении за счет государственный счет, с целью определения эффективности и продолжения целесообразности проводимой терапии. При этом, эта ревизия должна быть проведена специалистами-экспертами, как правило, федеральных клиник, имеющих практический опыт ведения и наблюдения как минимум десятков таких пациентов. Появившиеся практика в 2015 году, когда даже на защите заявок по программе 7 нозологий в Министерстве здравоохранения появляется генетик из региона, отдаленно имеющий представление о редком заболевании и, появившийся в числе экспертов по настойчивой просьбе заинтересованных лиц, должна быть исключена. Как известно, в настоящее время по закону назначение дорогостоящего лечения, в том числе превышающее 10 миллионов рублей на одного пациента, может быть сделано врачебной комиссией по месту жительства. При этом врачи на местах могут впервые столкнуться с этим заболеванием, требующим мультидисциплинарного подхода и не иметь опыта ведения таких пациентов. В то же время есть профессиональные команды врачей экспертов в федеральных центрах, аккумулирующих в течение многих лет опыт ведения орфанных пациентов, что является одним из самых ценных факторов успеха ведения сложного орфанного пациента. При этом, по закону, решение консилиума Федеральной клиники для врачей в регионах несет лишь рекомендательных характер. Исходя из здравого смысла многие врачи в субъектах прислушиваются к мнению федеральных клиник, но есть и случаи полного игнорирования или неприятия этих решений. Отделениям орфанных заболеваний федеральных центров, врачам экспертам, имеющим опыт ведения наших трудных пациентов, требуются доработки законодательной базы, официально позволяющие регионам руководствоваться назначениями федеральных клиник при принятии решения о начале высокозатратной терапии. Такие решения необходимы как в интересах пациентов, получающих в федеральном центре квалифицированную помощь практических специалистов, так и в интересах государства, позволяющего осуществлять беспристрастный подход в ведении пациентов. Нужен статус орфанного центра, признанный МЗ РФ, рекомендации которого или, может быть, рекомендации нескольких профильных центров, которые будут учитываться при назначении той или иной высокозатратной терапии. «ГНЦ», «НЦЗД», «1-ый Мед» могут быть заслуженно первыми кандидатами с таким статусом. Клиническая диагностика, мониторинг лечения, ответственность за назначение высокозатратной терапии, проведение клинических исследований, обучение и распространение знаний среди практикующих врачей могут быть основными задачами таких центров. В отсутствие глобальной системы существуют перегибы на местах – длинная непрозрачная процедура доступа к лечению, о которой уже шла речь выше, в итоге: для того чтобы начать терапию, необходимо направиться на консультации к большому числу различных узких специалистов, Такой подход в регионах, по нашему мнению, обусловлен экономической необходимостью отложить начало лечения на как можно более поздний срок — вот такая вот экономия на здоровье получается. Преуспели в этом и Нижний Новгород, и Татарстан, и другие регионы, которые просто чинят самоуправство в этой сфере, и рекомендательные письма из МЗ РФ их просто «не волнуют». Необходимы письменные документы: по регламентации постановки на лечение пациента; маршрутизации пациента с впервые поставленным диагнозом, с указанием сроков принятия решения (выраженных в календарных днях) о лечении или об отказе в лечении с обоснованием. При этом следует отметить, что введение «Единой системы критериев допуска к выскозатратной терапии» снизит нагрузку на систему ОМС путем сокращения ненужных многочисленных консультаций и освободит время для пациентов возможно с менее редкими заболеваниям, средства же от экономии в бюджете ОМС можно будет направить в федеральный фонд по закупке высокозатратных лекарственных средств.
Эксперты по редким заболеваниям
◉ Федеральных специалистов по редким заболеваниям тоже нельзя ставить в один ряд. Есть эксперты и клиники у которых сложился ценный для страны опыт ведения редких пациентов с конкретной нозологией, а есть просто «гастролеры», почувствовавшие «золотую жилу» и начавшие «гастроли» по всей России. Доходит до абсурда, когда профессор из Санкт Петербурга — педиатр и генетик – ездит по регионам и осуществляет назначение фермент-заместительной терапии взрослым пациентам… причем в одном случае в Крыму этим летом, с целью лоббирования интересов одной компании, она корректирует дозировку препарата, которым уже лечится пациент, увеличивая ее в два раза от рекомендованной в инструкции и тем самым просто экономически переключает пациента с одной терапии на другую. У доктора нет опыта использования этого препарата, просто, как она сказала, она прочитала в одной иностранной статье, что такой эксперимент проводили. Не думаю, что этот доктор неосознанно или по собственной инициативе предпринимал такие действия.. Для исключения таких ситуаций в будущем необходимо четко определить: кто такой врач эксперт по редкой патологии, в чем его ответственность с учетом специализации, каковы последствия таких поступков для врача как профессиональные (административные), так уголовные.
Влияние фармацевтических компаний
◉ Есть на орфанном рынке и примеры прямого влияния представителей фармкомпаний. Люди, которые пришли на работу в орфанные компании, видимо из большой фармы, привыкли продвигать продукцию через врачей, рассказывая им про преимущества и недостатки своего препарата. Но когда те же приемы используются для продвижения продукции через пациентов на орфанном рынке – это выглядит совсем странно. Истории, когда орфанные пациенты, находящиеся под влиянием фармкомпаний, судятся за конкретный препарат фермент-заместительной терапии, когда в Министерство здравоохранения региона уже купило ему похожий препарат, рекомендованный врачами, увы не единичны. История, которая потрясла меня до глубины души, – когда представитель компании, представившись генетиком из Москвы, рассказывала маме пациента, что та терапия, которую получает ее сын, является низкодозной и весьма небезопасной ввиду сомнительного пути производства, и она уже договорись с местным генетиком, у мальчика 30 лет, уже получающего терапию, теперь будет отличный высокодозный другой препарат сначала по линии гуманитарной помощи, а затем и по закупке региональным МЗ. Странно, но так все и случилось, девушка из фармфирмы договорилась успешно. Необходимы законодательно закрепленные механизмы предотвращения такого прямого продвижения дорогостоящих лекарственных средств через пациента, который в силу своего образования не может критически оценить предоставленную информацию. Необходимо закрыть лазейки для такого неэтичного продвижения медикаментов на рынке. Необходимо законодательно убрать пациента с тяжелым инвалидизирующим заболеванием из системы продвижения и складывающихся практик продвижения лекарственных средств на российском рынке. Кстати, в Европейских странах, такой закон, запрещающий представителям фармацевтических компаний напрямую взаимодействовать и воздействовать на пациента был принят много лет назад, что обезопасило пациентов от такого рода «влияния».
Кто ответственный?
◉ В самом Министерстве здравоохранения РФ традиционно за «орфаны» отвечал отдел материнства и детства. Но позвольте, более 50% пациентов — это взрослые и кто за них отвечает? Говорят, что главные специалисты, но ведение многих орфанных пациентов с полиорганным поражением находится на стыке разных специальностей, да и у главных специалистов много забот по решению вопросов пациентов с распространенными заболеваниями. В нашей стране, почему-то, принято адресовать вопросы по редким заболеваниям к генетикам. Очевидно, что создание системы скрининга, лабораторной диагностики и генетического консультирования — это достаточно объемные задачи для решения в масштабах нашей страны. Почему-то эта ответственность распространилась и на клинические рекомендации, лекарственные препараты для лечения редких заболеваний и все остальные вопросы, в том числе клинические вопросы, касаемые редких пациентов… На данный момент в Министерстве здравоохранения РФ нет человека, который бы в полном объёме владел информацией о проблемах орфанных пациентов в России, в том числе и взрослых пациентов с редкими заболеваниям… и имел возможности решать эти проблемы.
Незарегистрированные лекарственные препараты…
◉ К счастью для пациентов с редкими заболеваниями в мире появляются новые лекарственные средства для лечения разных заболеваний. К сожалению, не все они, по разным причинам, появляются на российском фармацевтическом рынке. Очевидная потребность в применении, часто по жизненным показаниям и, как говорится, на безальтернативной основе (поскольку нет ни дженериков, ни альтернатив иного лечения) незарегистрированных лекарственных средств. Существующее законодательство в России четко регламентирует процедуру ввоза незарегистрированного лекарственного средства, а значит, определяет возможности его оборота на территории РФ. Но вот, осуществление закупки такого препарата, к сожалению, даже по жизненным показаниям для больных детей-инвалидов, в некоторых регионах вызывает недоумение и ведет к бездействию. В некоторых случая ситуацию удается решить только путем судебных исков, в которых наша организация «Союз пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям» вынуждена помогать обратившимся пациентам с редкими заболеваниями.
