Перевести страницу

Джензайм, компания группы Санофи, объявила о получении одобрения регуляторными органами применения лекарственного препарата Майозайм® (алглюкозидаза альфа, Джензайм Европа Б.В., Нидерланды) на территории Российской Федерации

Майозайм® (алглюкозидаза альфа, Джензайм Европа Б.В., Нидерланды) является первым и единственным препаратом для ферментозаместительной терапии болезни Помпе – наследственного заболевания, которое проявляется как неуклонно прогрессирующее нервно-мышечное расстройство, приводящее к инвалидности и, часто, - к последующей смерти пациентов. В основе болезни – унаследованное от обоих родителей (в большинстве случаев, здоровых) отсутствие активности определенного фермента, приводящее к внутриклеточному накоплению гликогена, в основном, - в мышечных клетках. Накопление гликогена приводит к разрушению клеток мышечной ткани. Болезнь характеризуется прогрессирующим вовлечением в патологический процесс скелетной, дыхательной, и, в основном у детей, - сердечной мышечной ткани. Распознавание этого редкого заболевания (частота 1 на 40 000 новорожденных) затруднено тем, что признаки и симптомы неспецифичны и характерны для множества других болезней.


Своевременная диагностика и лечение имеют решающее значение в прогнозе течения болезни Помпе, а также других орфанных заболеваний. Компания Джензайм, при поддержке ведущих специалистов медицины, уже на протяжении пятнадцати лет ведет ряд проектов по выявлению и лечению российских пациентов с редкими генетическими заболеваниями. Майозайм является четвертым препаратом ферментозаместительной терапии в портфеле продуктов компании Джензайм. В настоящее время на территории России доступ к жизненно необходимому лечению имеют пациенты с болезнью Гоше, мукополисахаридозом I типа, болезнью Фабри и болезнью Помпе.