Зарегистрирован препарат против редкой генетической болезни ашкеназов

Администрация по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) зарегистрировала новый препарат Cerdelga для лечения редкого генетического заболевания – болезни Гоше I типа. Болезнь Гоше – это генетическое заболевание, связанное с недостатком фермента, участвующего в расщеплении некоторых жиров. Болезнь Гоше встречается крайне редко и преимущественно распространена среди евреев-ашкеназов. В июле текущего года лекарство против болезни…