Перевести страницу

КЛИНИЧЕСКИЕ ИССЛЕДОВАНИЯ НОВОГО ПРЕПАРАТА ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ МУКОПОЛИСАХАРИДОЗА тип I


Мы рады объявить о предстоящем клиническом испытании препарата Аталурен (Ataluren) у пациентов с мукополисахаридозом первого типа (МПС тип I).


Это исследование будет проводиться на территории Германии, поэтому пациентам из других стран для проведения исследований будет необходимо несколько раз приехать в Германию.


Примерно в 60-80 % случаев МПС Iвозникает на фоне «точковой мутации», именно эти пациенты имеют потенциальные возможности для получения лечения за счет возмешения фермента альфа-L-идуронидаза (α-L-iduronidase).

Читать дальше

Ты будешь жить



Встреча.


Воскресное утро выдалось по-весеннему солнечное и тёплое. Машин на трассе было мало и мы легко проделали путь в 40 километров от небольшого подмосковного городка, место нашего проживания с женой, до улицы Кузнецкий Мост в центре Москвы, конечной точки нашего маршрута. С трудом припарковали машину на соседней улице и дальше отправились пешком. Повернули за угол, какого-то административного здания и сразу попали в праздничную атмосферу благотворительного фестиваля «Радость добрых дел».


Перед нами была небольшая сцена, на которой под музыку выступали маленькие артисты, а зрители (дети и взрослые) радостно поддерживали юные таланты, смеялись и хлопали в ладоши. Дальше малой сцены, улица Кузнецкий Мост плавно спускалась к улице Петровка, откуда тоже доносилась музыка и была видна большая сцена, у которой была назначена наша встреча со Снежаной Митиной.

Читать дальше